美國時間26日，美國食品藥物管理局(FDA)批准Verona Pharma的Ohtuvayre (ensifentrine)治療慢性阻塞性肺病(COPD)，這也是20多年來第一個COPD的新作用機轉、非類固醇療法。消息一出，Verona的股票飆升20%。
 
Ohtuvayre是一種選擇性PDE3和PDE4雙重抑制劑(PDE-3,4 inhibitors)，在一個分子中結合了支氣管擴張與非類固醇的抗發炎作用。
 
此次批准是透過ENHANCE-I和ENHANCE-II兩項臨床三期試驗的數據支持，兩項臨床試驗數據顯示，Ohtuvayre單獨使用或與目前標準療法合併使用效果良好，尤其是對使用新型長效型乙二型交感神經刺激劑(LABA)和長效型抗膽鹼藥物(LAMA)治療無效的患者來說最有療效。
 
在ENHANCE-I臨床試驗的數據指出，Ohtuvayre與安慰劑相比，患者接受24週治療後，可降低36% COPD惡化風險，並改善肺功能，達到主要臨床終點；在ENHANCE-II臨床試驗數據則指出，同樣達到主要和次要臨床試驗終點，患者接受24週治療後，可降低42% COPD惡化風險。兩項臨床試驗數據均已發表在《the American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine》。
 
Verona指出，醫生可以開立Ohtuvayre作為單一療法或現有COPD維持治療方案的附加療法，每天透過噴射式氣霧機給藥兩次，療程持續5分鐘到7分鐘。
 
Verona計劃在今年第三季上市Ohtuvayre。選在這個時間上市意義重大，並引起多家製藥商的關注，因為再生元(Regeneron)和賽諾菲(Sanofi)原本備受期待用於治療COPD的Dupixent 預計批准日期從6月27日被FDA被推遲到9月27日，監管機構要求再生元和賽諾菲提供更多Dupixent臨床數據。
 
Verona並未透露Ohtuvayre的價錢，但美國臨床與經濟審查研究所(ICER)估計，每年價格約在7,500至12,700美元之間才有望達到成本效益。
 
根據GlobalData的分析師進行銷售預測指出，預計到2029年，ensifentrine的全球銷售額將達到10.5億美元。
 
目前，Verona還正在開發Ohtuvayre和LAMA的聯合治療COPD，此外，Ohtuvayre還具有應用於治療囊狀纖維化(Cystic fibrosis, CF)、非囊腫性纖維化支氣管擴張症(non-cystic fibrosis bronchiectasis)、氣喘以及其他呼吸道疾病的潛力。
 
Verona商務長Chris Martin表示，目前控制COPD的常見療法是降低發炎的吸入性皮質類固醇，以及放鬆肺部肌肉並擴大氣管的支氣管擴張劑，例如LABA和LAMA就屬於支氣管擴張劑，但Ohtuvayre最大的優勢是其為非類固醇藥物，這對抗拒使用類固醇的患者來說是一大福音。
 
參考資料：https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-verona-pharmas-therapy-smokers-lungs-2024-06-26/

(編譯/李林璦)