美國時間16日，Vertex Pharmaceuticals宣布與韓國抗體工程藥物開發公司Orum Therapeutics達成協議，Vertex將向Orum支付1,500萬美元預付款，以利用其雙靶向蛋白質降解(TPD²)技術，開發抗體偶聯降解劑(DAC)，替代Vertex鐮刀型貧血基因編輯藥物治療前使用的化療藥物。
 
根據協議，Vertex也可選擇最多三個DAC的合作項目，Orum有望獲得高達9.3億美元的里程碑付款。
 
Vertex開發的CRISPR Cas9基因編輯細胞療法Casgevy，已批准治療鐮刀型貧血症(SCD)、輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者。
 
而此次Vertex看上Orum的原因，主要是因為細胞和基因治療在治療前，通常會使用骨髓移植時使用化療藥物Busulfan作為移植調理用藥，但因為Busulfan化療藥物可能會導致患者口腔潰瘍、血球計數降低和器官損傷，一些年長或因疾病而衰弱患者，可能無法忍受這些副作用，Vertex需要更針對性的調理劑來取代化療藥。
 
Orum擁有一套專有的TPD²技術，其可將靶向蛋白降解(TPD)與抗體藥物複合體(ADC)結合成為抗體偶聯降解劑。Orum表示其開發由抗體引導的蛋白質降解劑，效力可提升一千倍，此外此抗體偶聯降解劑，在與特定細胞表面抗原結合前屬於非活性狀態，可減少非標靶細胞的蛋白質被降解。
 
2016年成立的Orum Therapeutics，憑藉專有的TPD²技術，已獲得多家國際製藥巨頭青睞與之合作，包括2023年9月，必治妥施貴寶(BMS)以總價1.8億美元取得Orum正在開發治療急性骨髓性白血病(AML)，靶向CD33的GSPT1降解劑ORM-6151。
 
資料來源：https://www.genengnews.com/topics/drug-discovery/replacing-chemo-vertex-orum-launch-up-to-945m-dac-collaboration/