Orchard罕病MLD幹細胞基因療法獲美FDA批准  

撰文記者 吳培安
日期2024-03-19
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(圖片來源/網路)

美國時間18日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布,批准日本藥廠協和麒麟(Kyowa Kirin)旗下Orchard Therapeutics的幹細胞基因療法Lenmeldy (atidarsagene autotemcel),用於治療兒童罕見疾病——異染性腦白質退化症(MLD)。此療法早先也已在2020年12月,以Libmeldy為商品名於歐洲獲得批准。
 
Lenmeldy是一種單次注射基因療法,其療程為先取出患者自身的造血幹細胞,透過基因修飾,將負責編碼芳基硫酸酯酶A(arylsulfatase A, 簡稱ARSA)的功能性基因副本導入幹細胞,再將其注射到患者體內。不過,患者在接受Lenmeldy回輸前,必須先以高劑量化療移除骨髓細胞,以確保基因修飾細胞能夠取代有缺陷的骨髓。
 
此次批准是基於兩項單臂開放標籤臨床試驗,以及「以治療為用途之研究藥品擴大取得(expanded access)」計畫,共計37名兒童患者的研究結果。在這些研究中,相較於未治療的孩童,接受Lenmeldy治療孩童的運動功能損害或死亡顯著減少。
 
MLD是一種罕見遺傳性疾病,在美國的患病率約為四萬分之一。該疾病起因為缺乏ARSA酵素所造成的細胞內脂肪堆積,進而損害中樞及周邊神經系統,病情嚴重者可能會快速失去行走、說話及與外界互動的能力,甚至無法活到成年。
 
事實上,此療法在歐洲更早推出,其在2020年12月就以Libmeldy為商品名獲得歐盟(EC)批准上市;過了一個月後,又獲得美國FDA的再生醫學先進療法資格(RMAT)認定,加速其在美國的上市腳步。
 
此次在美國的批准,不只是讓Orchard的上市布局再下一城,對於日本藥廠協和麒麟也是一項好消息。去(2023)年10月,協和麒麟斥資近3億8740億美元的預付款併購了Orchard,進而擴充了產品線。
 
然而,對基因療法的使用者來說,價格始終是令人憂心的議題。目前協和麒和Orchard尚未透露Lenmeldy在美國的價格。不過根據《BBC》報導,Libmeldy在去年2月時的定價為287.5萬英鎊(約365.7萬美元),被稱為是當時英國國民保健署(NHS)核准最貴的藥物。
 
參考資料:
https://www.fiercepharma.com/pharma/kyowa-kirins-orchard-scores-fda-approval-first-mld-gene-therapy-us
 
(編譯 / 吳培安)