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昨（23）日，Spark Therapeutics與輝瑞（Pfizer）公司宣布，所有正在參與在研新藥SPK-9001的1/2期臨床試驗的15名中度至重度B型血友病患者，已經停止了常規輸注因子IX濃縮物，且都沒有出現嚴重不良反應，這些數據在世界血友病聯合會（WFH）世界大會上公佈。
B型血友病是一種罕見的X染色體隱性遺傳病，患者編碼因子IX的基因發生突變，導致體內因子IX數量顯著降低。這會導致患者的凝血功能下降，內出血是患者的常見症狀。在有效療法出現以前，嚴重的血友病患者經常無法活到成年，平均預期壽命只有11年。
如今血友病的主要療法，是透過定...
