美國時間23日，賽諾菲(Sanofi)與Sobi合作開發的長效型第八凝血因子(FVIII) Altuviiio (efanesoctocog alfa)，獲美國食品藥物管理局(FDA)批准，用於成人和兒童A型血友病的治療，且比原先計劃提前將近一週，也讓該藥成為羅氏(Roche)長效型FVIII Hemlibra的強力競爭對手。

Altuviiio被批准作為A型血友病的預防性及需求性治療(on-demand therapy，即發生出血或疼痛時才注射)。賽諾菲表示，由於該療法半衰期可比競爭對手的療法延長3~4倍，因此可更為長效。

在Altuviiio獲批前，由於羅氏Hemlibra給藥頻率較賽諾菲現有的FVIII藥物(需每兩天注射一次)更低，正逐漸瓜分賽諾菲的市場中，因此Altuviiio的批准，是其能扳回一城的關鍵機會。

FDA本次的批准，是基於臨床三期試驗XTEND-1結果；該試驗顯示在作為預防性療法時，每週注射一次Altuviio，對於重度A型血友病患者，一週間多數時間，凝血因子活性濃度能達正常或「接近正常」(near-normal)值，並顯著優於過去的預防性治療。

賽諾菲在一份聲明中表示，Altuviio預計將於4月在美國上市。

在歐盟方面，賽諾菲上個月曾表示預計將審查申請推遲至今年下半年，屆時，現在正進行中的兒童試驗XTEND-Kids數據也將出爐。

賽諾菲醫療長Dietmar Berger表示，A型血友病的全球市場超過100億美元；其療法不斷演進，除了已開發出的凝血因子療法和非凝血因子療法外，基因療法也是新興的治療選擇，例如CSL Behring和荷蘭公司uniQure合作開發的B型血友病療法Hemgenix就是一例。

在凝血因子藥物的開發中，原先由Sobi和百健(Biogen)合作研發的Eloctate，可說是第一項長效型藥物；該藥在百健衍生的血友病藥物公司旗下Bioverativ，Bioverativ於2018年被賽諾菲收購後，落入賽諾菲手中，直到羅氏Hemlibra出現後，市場才開始被瓜分。

除了Altuviiio的批准，賽諾菲也在開發A、B型血友病的非凝血因子療法fitusiran中，期望以該藥能廣泛作用的機制，大幅改變血友病的治療原則。

參考資料：https://www.fiercepharma.com/pharma/sanofi-and-sobis-altuviiio-nabs-approval-poised-rival-roche-hemophilia-market

(編譯/巫芝岳)