農曆春節期間(1月26日)，賽諾菲(Sanofi)的A型血友病藥物Altuviiio (efanesoctocog alfa)，臨床三期數據發表於醫學期刊《NEJM》中，顯示其作為預防性療法的積極潛力。該藥已在2022年獲美國食品藥物管理局(FDA)的優先審查資格，FDA也預計在今年2月28日做出審批決定。

去年3月，賽諾菲首次公佈了該項名為「XTEND-1」試驗的主要結果，顯示試驗達到主要終點；本次發表於《NEJM》的擴展結果(expanded results)則更深入指出，每週注射一次efanesoctocog alfa，對於重度A型血友病患者，一週間多數時間，凝血因子活性濃度能達正常或「接近正常」(near-normal)值。

XTEND-1共招募了159名12歲以上的重度A型血友病患，先前曾接受過第八凝血因子(FVIII)替代療法。患者被分為A、B兩組，A組每週注射一次efanesoctocog alfa預防性療法，持續52週；B組先在26週中接受efanesoctocog alfa需求性治療(on-demand therapy，即發生出血或疼痛時才注射)，之後再每週接受一次預防性注射，並持續26週。

結果顯示， A組中患者估計年平均出血率為0.71，平均年出血率從2.96降至0.69；此外，患者的身體健康、疼痛度和關節健康上也都得到了改善。B組中，患者97%的出血事件，都可在單次注射該藥後得到解決。

而在使用efanesoctocog alfa進行預防性治療的期間，大部分時間患者的平均FVIII活性可超過40 IU/dL，注射後第7天平均為15 IU/dL。

試驗調查員Angela Weyand表示，這些數據顯示，efanesoctocog alfa能讓患者免於常得在「保護出血與給藥頻率」間權衡，若以該藥作為預防性療法，更能保護患者免於出血，且在減輕疼痛、改善身體機能等方面的好處，也可能幫助患者日常生活，並減輕治療負擔。

Efanesoctocog alfa為新一代的長效型FVIII，由賽諾菲和Sobi合作研發。目前，雖已有FVIII療法可有效保護血友病患者，但通常得每週接受多次注射才能有效。

而羅氏(Roche)的長效FVIII療法Hemlibra，由於給藥頻率較賽諾菲現有的FVIII藥物更低，正逐漸瓜分賽諾菲的市場中，因此，efanesoctocog alfa若能獲批，將使賽諾菲成為羅氏的強勁對手。

在歐盟方面，賽諾菲則預計將審查申請推遲至今年下半年，屆時，現在正進行中的兒童試驗XTEND-Kids數據也將出爐。

參考資料：

1. 論文原文：https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2209226

2. https://www.fiercebiotech.com/biotech/sanofi-dives-deeper-phase-3-data-hemlibra-rival-fda-decision-approaches

(編譯/巫芝岳)