美國時間4日，武田(Takeda)宣布以11.2億美元與專注奈米藥物免疫療法開發的生技製藥公司Selecta Biosciences 達成戰略合作，武田將利用Selecta專有的 ImmTOR平台，在溶小體儲積症(LSDs)領域開發可治療兩種適應症的下一代基因療法。
 
雙方並未透露更多交易細節，但據了解，武田與Selecta的戰略合作，是要解決當前與腺相關病毒(AAV)載體的基因治療問題，目前許多第一代基因療法公司都在面臨基因治療造成的安全性問題。
 
Selecta的ImmTOR平台，主要是透過奈米顆粒技術將雷帕黴素(rapamycin)靶向免疫細胞，來誘導抗原特異性免疫耐受，ImmTOR會促進耐受性(Tolerogenic)樹突狀細胞的誘導，繼而活化抗原特異性調節性T細胞，以抑制對抗原的免疫反應。該技術已被臨床證明是一種有效的遞送系統。
 
武田擁有眾多早期產品線，尤其是在近年完成夏爾(Shire)併購後，便開始強化產品線中早期的候選基因療法，2020年武田啟動一系列基因療法公司的合作交易。
 
包括：2020年4月與奧地利公司Evotec GT達成長期合作關係，以支持武田四個核心治療領域的多個目標，包括：腫瘤學，罕見疾病，神經科學和胃腸病學。
 
2020年7月，武田則以9億美元與早期階段的基因療法新創公司Carmine Therapeutics達成協議，武田將利用Carmine名為REGENT的紅血球胞外囊泡平台(red blood cell extracellular vesicles, RBCEVs)，開發非病毒載體的罕見疾病基因療法。
 
同月，武田再與Codexis簽署戰略合作夥伴關係與許可協議，並在Codexis三個原有的計畫上開始合作，以研究和開發包括：溶小體儲積症和血液因子缺乏症等適應症的新型基因療法。
 
今年9月，則是與核酸藥物遞送系統開發商 Genevant 達成3.03億美元的合作，該筆合作是針對兩種罕見肝臟疾病，開發非病毒載體基因療法。
 
武田罕見病藥物研發負責人Madhu Natarajan表示，武田的目的是希望建立差異化的基因治療計劃，因此對於能解決與第一代基因療法相關挑戰的創新平台技術，都有進一步合作的考慮。
 
資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/takeda-reeling-from-audentes-safety-issues-taps-selecta-for-1-1b-gene-therapy-research-pact
 
https://www.globenewswire.com/news-release/2021/10/04/2307821/0/en/Selecta-Biosciences-Announces-Strategic-Licensing-Agreement-with-Takeda-to-Develop-Next-Generation-Gene-Therapies-for-Patients-with-Lysosomal-Storage-Disorders.html
 
(編譯/彭梓涵)