美國食品藥物管理局(FDA)每季會更新一次特定藥品指引(PSGs)，供學名藥開發者參考。近(8)日，FDA發布27篇(針對24種活性成分)新的PSGs和21篇(針對20種活性成分)修訂指南，此次公布的PSGs指導文件，13篇為複雜產品，其中8篇為新增、5篇為修訂，另外有28篇則是針對10種尚未獲得學名藥查驗登記(ANDA)的產品。
 
此次新增的24種活性成分，包括Amivas開發用於瘧疾治療注射用青蒿琥酯(artesunate)、Esperion的非他汀類降膽固醇藥物Nexlizet (bempedoic acid)、Jazz Pharma的小細胞肺癌療法Zepzelca (lurbinectedin)、Incyte的膽管癌治療藥物 Pemazyre (pemigatinib)和Biohaven的偏頭痛治療藥物Nurtec (rimegepant sulfate)等。
 
FDA每季會更新一次特定藥品指引，主要是供學名藥開發者參考，尤其是對於目前還未取得查驗登記的學名藥，提供簡化ANDA申請的建議，FDA也會根據參考藥品的變更而持續更新PSGs，以協助學名藥開發業者，截至2021年6月，FDA已發布近1,900個PSGs。
 
8日，FDA公布的新指引後，也透露已列出 69種複雜的學名藥產品，未來也將為其制定新的PSGs。
 
為使大眾更快取得安全有效的學名藥並降低成本，美國國會藉鑑實施處方藥使用者付費法(PDUFA)的成功經驗，制定了學名藥使用者付費法(GDUFA)。 
 
GDUFA的目的是要求製藥企業向FDA支付學名藥申請的審查費和檢查設施成本費，幫助FDA增加資源和人員，縮短學名藥申請安全審查所需的平均時間，FDA則須加快學名藥的審評速度，並增加審評流程的透明性和可預測性。
 
第一版學名藥使用者付費法(GDUFA I)於2012年發布，經過多年迭代，第三版的學名藥使用者付費法(GDUFA III)，也在長達一年的會議與談判中完成。
 
10月29日，FDA發布GDUFA III承諾函中也表示，為幫助促進更複雜學名藥的開發，FDA將在GDUFA II基礎上，將複雜產品納為其PSGs目標。並承諾從2023財年開始，2年內為50%新的複雜產品發布PSGs，3年內為75%的複雜產品發布PSGs。
 
另外GDUFA III重大的改變之一，則是將建立 ANDA評估會議計劃，該計畫會提供中期審查會議和加強中期審查會議，讓申請人有機會向機構詢問紀律審查信(DRL) 中發現的缺陷。
 
除此之外，申請人還可以申請，專家委員在開完全回應信函(CRL)的科學會議，讓申請人得以更了解CRL中與等效性相關的缺陷。
 
資料來源：https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2021/11/fda-releases-4-dozen-new-psgs
 
 (整理編譯/彭梓涵)