美國時間18日，專攻抗老化衰弱及難治疾病細胞療法的臨床階段公司Longeveron，其開發的異體間質幹細胞(MSC)療法Lomecel-B，已獲得美國FDA授予罕見兒科疾病資格認定(Rare Pediatric Disease, RPD)，用於治療罕見的嬰幼兒先天性疾病——左心發育不全症候群(hypoplastic left heart syndrome, HLHS)。
 
倘若此療法能確實滿足特定適應症治療需求，Longeveron將有望獲得優先審查憑證(priority review voucher, PRV)，並可在2026年9月30日之前獲得FDA批准Lomecel-B用於HLHS治療。透過PRV，藥廠的申請案可在6個月內審查完畢，而非傳統的10個月，藉以加快上市的時間，此外藥廠也有權將PRV出售給其他公司。
 
美國每年約有1千名嬰兒出現HLHS。罹患此病的嬰兒左心室發育不全，影響到心臟將血液輸送到全身的功能。若不接受外科手術介入，HLHS患者可能就會死亡；若接受手術，患者需要在5年內經過3道手術程序，好讓右心室能夠負責輸送血液。
 
目前Longeveron正在名為ELPIS II的隨機、雙盲、對照之二期試驗中，招募了38名HLHS受試者，以評估在第二次手術(患者4-6個月大)時，將Lomecel-B注入右心室的安全性，還有對心血管功能、以及其他健康狀態試驗指標的效果。此試驗也獲得美國國家衛生研究院(NIH)心肺血液研究所資助。
 
在Longeveron早先公布的臨床一期試驗結果中，當心臟科醫師在手術的同時，將Lomecel-B直接注入患者的心臟，這些注入的細胞展現出良好的耐受性，並未出現主要心臟不良事件(MACEs)，也沒有出現與Lomecel-B治療相關的感染。
 
此外，10名參與一期試驗的嬰兒患者皆存活下來，且在手術後2至3.5年不需要移植；而在體重增加、成長模式(growth pattern)上，這些患者也和一般健康的嬰兒無異。
 
Longeveron共同創辦人、科學長Joshua M. Hare表示，Lomecel-B象徵著一種獨特的細胞療法，且具備可在手術的同時使用的潛力。臨床一期試驗的數據令人振奮，正在臨床二期試驗中，也期待未來能夠進入三期試驗、之後取得藥證。
 
Lomecel-B是一種來自骨髓衍生MSC的異體療法，其細胞來自年輕健康的成年捐贈者的骨髓。目前在Longeveron開發下已進入臨床一期或二期的適應症，包括：老人衰弱症(Aging frailty)、阿茲海默症、代謝症候群、急性呼吸窘迫症候群(ARDS)、HLHS等。
 
參考資料：
https://www.drugs.com/clinical_trials/u-s-food-administration-approves-longeveron-s-lomecel-b-rare-pediatric-designation-threatening-19804.html
 
(編譯 / 吳培安)