衛福部《特管辦法》上路三年多，迄今累積114件細胞治療案核可，全臺41家醫院、20家細胞製程業者熱烈響應，但民眾至今仍不清楚細胞治療成效究竟如何？衛福部常務次長石崇良表示，目前預計以退化性關節炎治療收案數據，與健康大數據資料庫進行真實世界研究，以提供具科學性的成效報告，但癌友最關切的癌症免疫細胞治療，仍需要更多的時間累積病例才能分析。

撰文/吳培安

衛生福利部《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》(簡稱《特管辦法》)開放六大類自體細胞治療，透過醫院專科醫師和擁有優良組織規範認證(GTP)資格的細胞製備中心(cell processing unit, CPU)的業者合作，得以依據《特管辦法》附表三，提出六大類細胞治療項目施行計畫申請。

自2018年9月上路三年多，至2021年12月13日為止共累積至114件，全臺已經有41家醫院、20家細胞治療CPU業者成功取得核可；雖然衛福部尚未公布最新統計數字，但統計至2020年底、核准64件細胞治療計畫時，全臺總收案已達到307人。(圖一)

然而，這些療法，要價往往動輒數十萬元、完整療程甚至可達百萬元，但主管機關至今仍未公布各類型細胞治療的成效報告。如何以具體的療效追蹤數據說服民眾、把關醫療品質，成為政府推動創新再生醫療的重大挑戰。

對此，衛福部常務次長石崇良表示，衛福部正依據「特管辦法細胞治療技術銜接細胞製劑應檢附技術性資料指引」，透過國衛院群體健康科學研究所與業者合作，從政府跨部會建立的「健康大數據永續平台」中，篩選出足以作為對照的患者電子病歷，與細胞治療業者的真實世界數據(Real-World Data, RWD)做比對。

石崇良表示，「現在還需要一段時間追蹤。倘若這樣的嘗試成功，日後就能將具備科學性的統計報告提供給民眾參考，也有機會成為日後業者申請查驗登記時的參考資料，有望縮短上市時間。」

現任衛福部醫事司司長衛福部常務次長石崇良表示，期待在2022年就能通過「再生醫療三法」，建立全面性的法規環境。(攝影 / 吳培安)

特管辦法41家醫院

20家細胞製備業者熱烈響應

截至12月13日，全臺已有41家醫院、20家細胞治療CPU業者成功取得核可。

不過，如果不是同醫院、同CPU、同適應症的申請案，都必須重新申請，視為獨立的申請項目。(註：亦有醫院與自建CPU醫院

當前六大類細胞治療項目，依核可件數由多至少為：88件自體免疫細胞治療、9件自體軟骨細胞治療、7件自體骨髓間質幹細胞治療、7件脂肪幹細胞移植、3件自體纖維母細胞移植；至於CD34+篩選周邊血幹細胞，目前還沒有項目獲得核可。(表一)

而以適應症來看，114件細胞治療申請案之中，有88件都是針對癌症；17件是針對退化性關節炎及膝關節軟骨缺損，或僅針對膝關節軟骨缺損；4件是針對皮膚缺陷(皺紋、凹洞及疤痕填補修復、皮下及軟組織缺損)；3件針對脊椎損傷，2件針對慢性或滿六週未癒合的困難傷口。

目前衛福部僅開放「自體」(Autologous)用途的細胞移植或治療，必須仰賴醫院專科醫師，由患者取出特定的細胞，經由CPU業者的細胞製備程序加以擴增，再透過輸注或手術送回患者體內。透過健康捐贈者提供細胞的「異體」(allogenic)細胞療法，目前仍不在《特管辦法》開放範圍內。

癌症免疫細胞治療最受業者期待

佔總件數超過75%

114件獲核可細胞治療計畫中，就有多達88件是癌症免疫細胞治療，顯見衛福部透過《特管辦法》開放細胞治療的重大期待之一，就是為治療選擇有限的癌症患者，提供新的治療選項，免疫細胞治療也可說是《特管辦法》中業者最躍躍欲試的開放項目。

88件之中，光是實體癌(solid tumor)治療就多達83件，其中65件是實體癌第四期、18件是經過標準治療無效的第一至第三期實體...