美國時間8日，阿斯特捷利康(AZ)旗下子公司Alexion宣布，將與Neurimmune合作開發單株抗體NI006，可用於治療轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積心肌病變(ATTR-CM)，目前處於臨床1b期試驗。此協議交易金額高達7.6億美元。
 
在該協議中，Alexion將支付3000萬美元預付款給Neurimmune，以獲得NI006的獨家開發、製造和商業化權利，另外尚有7.3億美元是在Neurimmune完成里程碑後支付。
 
當轉甲狀腺素蛋白(Transthyretin, TTR)錯誤摺疊時，會導致類澱粉沉積在心臟中而發生ATTR-CM，進一步導致心衰竭，估計全球有30~50萬人罹患ATTR-CM，且該疾病已成為罕病領域研究人員的共同目標。
 
Neurimmune的單株抗體NI006，可透過靶向錯誤摺疊的TTR來清除ATTR-CM患者心臟中的類澱粉蛋白。
 
Neurimmune是因為發明了抗體aducanumab，後來授權給百健(Biogen)獲美國食品藥物管理局(FDA)批准治療阿茲海默症而出名；目前，Neurimmune還正與百健開發新的阿茲海默症藥物，以及與禮來(Eli Lilly)共同開發肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)藥物。
 
目前，已有三款藥物獲批可治療ATTR，分別是Alnylam Pharmaceuticals、Ionis Pharmaceuticals和輝瑞(Pfizer)公司所研發。
 
此外，由諾貝爾獎得主Jennifer Doudna 創立的基因編輯公司Intellia Therapeutics以及諾和諾德(Novo Nordisk)去(2021)年宣布12億美元價格，收購Prothena Corporation的抗體藥物與ATTR變性療法的產品線，均有臨床試驗正在進行中。
 
而美國製藥公司BridgeBio則在去年底宣布，針對ATTR-CM的開發中藥物Acoramidis臨床三期試驗初步結果顯示失敗。
 
AZ對於ATTR相關疾病的藥物開發極有興趣，去年12月7日，才以總價高達35億美元的金額，與Ionis Pharmaceuticals攜手，開發一種反義寡核苷酸(antisense oligonucleotide, ASO)實驗性藥物eplontersen(舊稱IONIS-TTR-LRX)，以治療遺傳性和非遺傳性的ATTR。
 
此外AZ於2020年12月收購了Alexion，也繼承了收購罕病藥物製造商Caelum Biosciences的選擇權，AZ於去年9月宣布行使選擇權，以1.5億美元收購Caelum的剩餘股份，獲得其輕鏈澱粉樣蛋白沉積症(AL amyloidosis)的實驗性藥物。
 
與Neurimmune的協議，讓AZ用低於Ionis的預付款，增加一種不同機制，靶向不同種類的ATTR療法。
 
AZ表示，不同類型和不同嚴重程度的ATTR患者，具有龐大的臨床未滿足需求，需要透過多種機制才能滿足這些需求。
 
參考資料：https://www.biopharmadive.com/news/astrazeneca-neurimmune-attr-heart-licensing/616825/
 
(編譯/李林璦)