全球年度生技投資盛事——摩根大通醫療保健會議(J.P. Morgan Healthcare Conference，以下簡稱JPM會議)，在美國時間10日線上登場！會議首日，跨國大藥廠如必治妥施貴寶(BMS)、武田(Takeda)紛紛搶著發布併購消息，致力於創新療法研發的Vertex、BioMarin公開最新臨床開發里程碑，以及會議期間挾帶創新科技、獲得投資人青睞的新創公司，動態都相當值得關注。
 

*BMS：三年500億美元大舉併購 3大明星藥支撐銷售

 
BMS執行長Giovanni Caforio表示，他們已經為未來三年期間儲備了高達450到500億美元的銀彈，大舉投入併購和其他形式的交易，藉以擴張產品線的多樣性。
 
BMS於會議首日，即宣布與Century Therapeutics達成授權協議，以1億美元的前期金(upfront)、5千萬美元的股權投資，與Century達成共計4項現成即用(off-the-shelf) iPS細胞衍生NK/T細胞癌症療法，合作金額總計超過30億美元。
 
在未來的銷售策略重點上，由2019年收購Celgene所得的血液腫瘤明星藥Revlimid，將在今(2022)年面臨專利懸崖，對此BMS宣布將推出三款明星藥(blockbusters)作為銷售支柱。這些藥物分別是：免疫癌症藥物Opdivo、Yervoy以及抗凝血劑Eliquis，預計到2025年，年成長幅度可達到80到100億美元。
 
此外，Caforio表示，BMS預計其最近已推出、以及將在近期推出的產品，將使年銷售額再增加 100 億至 130 億美元，其中包括 CAR-T療法Breyanzi、貧血新藥Rebrozyl和乾癬新藥deucravacitinib。
 

*武田收購GDT細胞療法公司再添一樁 劍指細胞治療領先地位

 
武田(Takeda)在2021年10月底宣布收購早期合作夥伴GammaDelta Therapeutics，進攻現成即用的異體gamma delta T (GDT)細胞療法；在JPM會議首日，隨即又宣布收購同樣以GDT細胞為題、聚焦於抗體基礎GDT接合平台(antibody-based gamma delta T cell engager)的Adaptate Biotherapeutics，目前未揭露交易金額。
 
武田腫瘤細胞療法負責人Christopher Arendt表示，這些併購將使武田與其他腫瘤學公司形成差異化。GammaDelta為其帶來免疫細胞療法，而Adaptate則能透過生物製劑，讓這些細胞更有效率地和組織接合。他期待，武田將能藉此在細胞療法領域中獲得領先地位。
 

*BioMarin血友病基因療法兩年臨床資料 再度挑戰美FDA

 
一年半前遭FDA拒絕批准嚴重A型血友病基因療法Roctavian的BioMarin，在JPM會議前夕宣布捲土重來，將以新的臨床數據資料，在今年稍晚再度提交FDA藥證申請；於此同時，歐盟EMA也正在評估Roctavian的申請，預計在今年上半年作出決定。
 
雖然此療法早先已獲得FDA突破性治療認定，但2020年8月BioMarin提出的藥證申請，卻遭FDA表示需證明治療效應可以持續2年以上，使其股價大跌35%。
 
現在，BioMarin終於公布2年臨床效益分析，顯示此療法可讓患者的每年出血事件減少85%；此外，112名受試者中的5人，在至少6個月的研究中，在第二年的出血事件降至1次以下，而接受Roctavian治療3年的17名患者，年出血次數也維持在1次以下。
 
不過，本次公布的臨床數據卻顯示，A型血友病患者所缺乏的第八凝血因子(Factor VIII)，基因治療的活性卻出現了逐年遞減。經過注射，每分升血液可達43單位(IU/dL)，但第二年下降到23單位，第三年降到了17單位。對此BioMarin保持樂觀，並表示在另一項早期研究中顯示，儘管第八凝血因子活性降低，但仍能維持年出血事件少於1次、維持5年的效果。
 

*Vertex囊狀纖維化明星藥Trikafta 公開美國1.6萬人真實世界數據

 
以囊狀纖維化(cystic fibrosis)藥物聞名的Vertex Pharmaceuticals，近來在新藥物Trikafta躍身成為明星藥後氣勢如虹。在2021年，Trikafta已經在16國納入醫療保險，在美國，可用於6至11歲孩童的治療。
 
執行長Reshma Kewalramani表示，囊狀纖維化的治療商機成長相當顯著，光是美國、歐洲、澳洲、加拿大就預計有8.3萬名患者。Trikafta在去(2021)年就已經觸及了數千人，但至少還有2.5萬名可接受Trikafta治療的患者。
 
Vertex也在JPM會議中展示了1.6萬名美國患者的真實世界數據(Real-world data)，表示此藥物為患者降低了87%的肺臟移植風險、77%的肺病惡化(pulmonary exacerbations)，以及74%的死亡風險。
 

*新型精準療法公司Maze Therapeutics 募資1.9億美元

 
除了跨國大藥廠動向，獲得知名投資人青睞的創新療法生技公司動態也值得關注。例如，新型精準治療開發公司Maze Therapeutics，在JPM會議中宣布完成1.9億美元募資，他們預計將募得資金用於9種正在進行的罕見和常見基因相關疾病的療法開發，包括龐貝氏症、慢性腎病、以及脊髓性肌肉萎縮症。
 
該輪募資是由 Matrix Capital Management領投，以及General Catalyst、a16z Bio+Health、Woodline Partners、Casdin Capital、City Hill Ventures、Foresite Capital等投資人跟投。
 
Maze成立於2019年，該公司利用數據科學為遺傳疾病患者開發一系列新型精準藥物。其專有的Maze Compass TM平台，結合了人類遺傳數據、功能性基因體分析工具與數據科學技術，可對已知基因間的造成的敏感性、發病時間和疾病進展速度進行全方位的繪製，並藉此建立豐富的產品組合，適應症包括自主研發的龐貝氏症、慢性腎病、脊髓性肌肉萎縮症，以及合作開發的心血管和眼科疾病。
 
參考資料：
1. https://www.fiercepharma.com/pharma/three-launches-tap-for-year-bristol-myers-plans-to-grow-through-revlimid-s-patent-cliff
2. https://endpts.com/takeda-kicks-off-jpm-week-with-ma-buying-out-another-gamma-delta-spinout-and-diving-into-a-new-swim-lane/
3. https://endpts.com/takeda-kicks-off-jpm-week-with-ma-buying-out-another-gamma-delta-spinout-and-diving-into-a-new-swim-lane/
4. https://www.fiercepharma.com/pharma/vertex-s-trikafta-holds-line-as-company-lays-groundwork-for-gene-editing-launch
5. https://www.biospace.com/article/maze-therapeutics-nets-190m-more-to-propel-precision-medicine-programs/
 
(編譯 / 吳培安、彭梓涵)