美國時間22日，日本武田製藥(Takeda)宣布，與基因療法公司Code Biotherapeutics合作，將利用Code Bio特有的3DNA®非病毒基因藥物載體平台，來開發肝臟與中樞神經系統的罕見疾病療法，合作總金額高達20億美元。

Code Bio與武田的合作可追溯至2021年4月，當時武田參與了Code Bio的種子輪募資共募集1000萬美元，該資金用於開發罕見遺傳疾病，如裘馨氏肌肉失養症(DMD)和第1型糖尿病的新型基因療法。

而此次合作中，Code Bio將獲得數百萬的預付款、里程碑金和研究經費，並且可以獲得未來開發和商業里程碑金，以及權利金，合計總合作金額高達20億美元。

而武田將可選擇4個產品的專屬授權(exclusive license)，並將承擔候選療法的進一步開發和商業化。

兩家公司將共同開發靶向肝臟的罕病基因療法，並進行靶向中樞神經系統的罕見疾病研究。

Code Bio的3DNA非病毒載體平台可作為基因療法的載體，該技術利用一種多價結構(multivalent structure)─3DNA，可直接與標靶細胞上表面蛋白結合(如胜肽、抗體和小分子)，利用胞吞(endocytotic)的過程將基因療法遞送至細胞質中，其在肝臟外具有高組織特異性及高生物可利用率，可快速優化標靶與療法的結合力、增加療效以及快速模組化。

由於靶向組織與細胞的特異性很高，因此可降低基因療法的劑量，將劑量相關毒性和脫靶效應降至最低。

3DNA非病毒載體可載運基因療法、RNAi等其他基因醫學療法。目前，3DNA載體已證實可遞送接近10kb的基因，但這還不是3DNA載體遞送基因的極限，未來有望治療目前無法治癒的疾病。

3DNA載體已除去可能誘發免疫反應的特定元素，在多個不同物種的臨床前數據中顯示，重複給藥時，3DNA載體本身不會產生中和抗體，代表未來在基因治療中有望可以重新給藥。

目前，在動物模型中，3DNA具有靶向多種細胞類型的功效，包含，大腦微膠細胞(microglia)、肺部內皮細胞、B細胞、T細胞等。

武田罕病藥物研發部門負責人Madhu Natarajan表示，我們的目標希望透過新一代基因治療計劃，開發罕見遺傳疾病與血液疾病的療法。Code Bio的3DNA平台可以開發出可重複給藥與療效持久的基因療法。

參考資料：https://www.biospace.com/article/code-biotherapeutics-and-takeda-team-up-against-rare-diseases-

(編譯/李林璦)