近(6)日，德國基因治療公司ViGeneron宣布，與開發新冠抗體藥物領頭羊之一的再生元(Regeneron)展開合作，兩公司將透過ViGeneron的腺相關病毒載體平台「vgAAV」，開發針對遺傳性視網膜退化疾(IRD)的基因療法。

根據協議，再生元將使用vgAAV平台，針對目標適應症進行療法開發。兩公司均未透露交易金額，不過已知再生元正在支付該交易的預付款，未來也將提供研究資金；最終，再生元可能需再支付期權行使費(option exercise fee)、開發和商業里程碑金，以及銷售權利金。

vgAAV為一項新型的工程重組腺相關病毒載體，能克服目前AAV載體基因療法，在遞送藥物到視網膜下的局限性。

由於該基因療法需針對視網膜中的「光受體細胞」進行治療，但目前的遞送方式可能產生視網膜剝離的風險；因此，可望透過侵入性較小的玻璃體內注射(ntravitreal injection)方式給藥的vgAAV載體，有望將風險降低，同時增強這項靶細胞的基因轉導(transduction)效果。

IRD為一種因基因變異，造成視力模糊、視野狹窄、夜晚視力下降等症狀的疾病，在台灣約影響超過八千位患者。IRD具有多種不同類型，其中「萊伯氏先天性黑矇症」(LCA)為最早發、最易導致失明的一種。

ViGeneron現任執行長，為前諾華(Novartis)執行長Caroline Man Xu。在她的領導下，ViGeneron目前已有針對遺傳性視網膜疾病，和年齡相關的黃斑部病變早期項目開發中；其也正在開發一項治療色素性視網膜炎(即俗稱夜盲症)的基因治療藥物，目前處於IND啟用(IND-enabling)階段。

除了再生元外，百健(Biogen)也在2021年初時宣布和ViGeneron合作，同樣針對遺傳性眼科疾病進行開發。

而再生元雖然以抗體相關技術而聞名，但公司早已透過與其他公司進行交易的方式，探索其他領域。例如其2014年，與Avalanche Biotechnologies簽署了一項6.4億美元的基因治療協議；最近還與Decibel Therapeutics合作，研發治療聽力障礙的相關藥物。

參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/hunting-next-big-eye-disease-drug-regeneron-gets-deeper-gene-therapies-vigeneron-pact

(編譯/巫芝岳)