全球基因療法將邁進大步？美國時間16日，Sarepta Therapeutics宣布美國食品藥物管理局(FDA)已受理生物製劑藥證申請(BLA)之功效性補充(efficacy supplement)，將審核其開發的裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法Elevidys，是否可從加速批准轉變成一般性的完全批准(full approval)，並將適用對象擴展到更多的DMD患者。
 
此項申請案結果，將攸關是否能取消對年齡及臥床與否的限制，將適用患者擴大到已確認DMD基因出現突變的DMD患者。值得注意的是，FDA將此案列為優先審查，並表示不會另外召集FDA顧問委員會，預計在今年6月21日做出決定。
 
外媒《Endpoints News》指出，倘若FDA決策結果積極，將不只對Sarepta及DMD患者是好消息，對整個罕見疾病基因療法領域也是好消息。因為在這之前，Elevidys的效益就充滿爭議，甚至在去年5月時，還出現FDA細胞、組織和基因療法諮詢委員會以8票對6票的些微差距贊同加速批准，但FDA卻認為功效證據不明確的意見相左事件發生。
 
不過，FDA仍在去(2023)年6月以加速批准途徑，批准了Elevidys用於4到5歲、仍可走路的男童患者，並成為第一個以加速途徑獲得批准的腺相關病毒(AAV)為載體的基因療法，也是當時首個DMD基因療法，說明FDA在應對患者倡議上仍做出了彈性的舉措。
 
甚至，Elevidys雖然在10月的確認性研究中(confirmatory study)中翻車，未能達成主要試驗終點，但FDA生物製劑評估研究中心(CBER)主任Peter Marks，仍對將此加速批准的基因療法擴大使用抱持著正向態度，FDA也決定不會特別召集顧問委員會來審查此次批准。
 
針對FDA的審查結果，華爾街分析師高度預期，該療法的適用範圍將會擴張到所有非臥床患者；Sarepta則表示，希望FDA批准的範圍會更廣，將臥床與非臥床的DMD患者都涵蓋在內。
 
Sarepta在2019年與羅氏成為共同開發Elevidys的合作夥伴，Sarepta負責在美國的法規批准與商化，以及基因療法生產工作；羅氏則負責Elevidys在全球其他地區的法規批准。
 
參考資料：
https://endpts.com/fda-sets-june-decision-deadline-for-potential-full-approval-label-expansion-of-sareptas-duchenne-gene-therapy/
 
(編譯 / 吳培安)

編輯推薦

• Sarepta新一代DMD療法臨床二期數據積極
• DMD基因療法4巨頭首度聯手！ 輝瑞、Sarepta、Genethon、Solid 共推聯合安全性分析
• Sarepta第三款DMD反義寡核苷酸療法 獲FDA加速批准