美國眼科醫學會(AAO)年會，在芝加哥9月30日至10月3日舉行，近(1)日，嬌生集團(J&J)旗下楊森製藥(Janssen)參與該年會，並報告其從2020年取自Hemera Biosciences治療視網膜地圖狀萎縮(GA)病變的一次性基因療法HMR59，臨床一期JNJ1887數據，數據顯示均達到主要終點。
 
目前在治療視網膜地圖狀萎縮上，進展最快的是罕見眼科疾病療法開發公司Apellis Pharmaceuticals，其是開發靶向補體C3的療法，Apellis已獲得美國食品藥物管理局(FDA)給予NDA優先審查資格，預定會在今年11月26日完成藥證審查。
 
另外還有瞄準補體C5療法的Iveric，日前第二個三期臨床試驗研究，結果已達到主要終點，該公司預計將在2023年第一季末提交Zimura新藥申請。
 
而有別於這兩家公司，Janssen則是希望藉由一次性的基因療法，提供患者更多治療方案，Janssen便在2020年向Hemera Biosciences取得，其研發的基因療法HMR59相關開發權益。
 
根據Janssen這次於美國眼科醫學會年會的報告，此基因療法經過兩年的追蹤，數據顯示在三個遞增劑量的安全性研究上，均達到主要終點。Janssen也預計在接下來的臨床二期試驗中，測試該基因療法功效性。
 
與此同時，Janssen也在會議中展示另一項基因療法，該療法是與MeiraGTx合作，已在一項名為LUMEOS的臨床三期試驗中，對66名X-連鎖視網膜色素變性(XLRP)患者的基因治療研究。
 
資料來源：https://endpts.com/aao22-jjs-first-look-at-common-eye-disease-portfolio-pads-the-case-for-phii-of-gene-therapy/

(報導/彭梓涵)