近日，由輝瑞(Pfizer)與Roivant Sciences共同成立的臨床生技公司Priovant Therapeutics公布brepocitinib於皮膚型結節病(CS)的臨床二期試驗結果。該研究為CS首項由業界發起、採安慰劑對照並取得正向結果的試驗，Priovant規劃在與美國食品藥物管理局(FDA)諮詢後，於今年啟動臨床三期試驗。Leerink Partners分析師在2月6日報告中形容結果卓越，賓州大學醫院CS計畫主持人Misha Rosenbach也稱此為結節病領域的分水嶺時刻。
 
此次臨床二期試驗Beacon共納入31名患者，採3:2:2比例隨機分派，分別接受每日口服brepocitinib 45毫克、15毫克或安慰劑，治療期16週。45毫克組在多項終點達到100%反應率。安慰劑組幾乎未見改善。15毫克組在門檻較低的終點上，改善幅度在數值上與45毫克組相近。在門檻較高的終點，則呈現劑量依賴性的療效趨勢。
 
在皮膚型結節病活動與形態評分(CSAMI-A)指標上，45毫克組於第16週平均改善22.3分，安慰劑組僅改善0.7分，且治療效果最早於第4週即出現統計學顯著差異。45毫克組所有患者皆達到具臨床意義的至少10分改善。CSAMI-A評分範圍為0至165分，用於評估CS皮膚病灶嚴重度。研究者整體評估(IGA)為另一項指標，評分範圍0至5。本試驗中，45毫克組有69%患者達成至少兩分改善，分數降至0或1。
 
此外，brepocitinib在其他適應症的開發也同步推進。該藥物去年已在皮肌炎的臨床三期試驗中取得正向結果，Priovant並已向美國食品藥物管理局(FDA)提交新藥上市申請。此外，brepocitinib目前亦正於非感染性葡萄膜炎進行臨床三期試驗。
 
Priovant於2022年由輝瑞與Roivant Sciences合作成立，旨在推進brepocitinib及另一款TYK2抑制劑ropsacitinib的研發。輝瑞持有Priovant 25%股權。市場研究機構Evaluate預測，brepocitinib至2032年銷售額可達23億美元。
 
皮膚型結節病為發炎性皮膚疾病，約影響美國4萬名成人。CS病灶常造成明顯外觀變化並導致心理社會困擾。由於目前尚無核准治療，許多患者依賴適應症外使用的類固醇、免疫抑制劑及生物製劑，但療效有限且可能出現毒性。
 
參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/pfizer-backed-priovant-scores-again-fast-rising-brepocitinib-mid-stage-study
 
(編譯/高佳樺)