昨(21)日，由台杉投資(Taiwania Capital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」，上午場邀請到生脈生技(AmMAX)董事長暨執行長許中強，為有意開發或正在投入罕見疾病(rare disease)、孤兒藥(orphan drug)投資的藥廠解析前景與挑戰。
 
許中強曾在美國藥廠亞培服務15年，於1995年創立益邦製藥，聚焦學名藥及中樞神經新藥研發；2009年成功在美國那斯達克(Nasdaq)上市，因而成為華人新藥研發的指標性人物，現在擔任生脈生技董事長與執行長，與跨國藥廠安進(Amgen)合作，投入CSF1R標靶抗體藥物的開發。
 
許中強指出，孤兒藥市場成長的速度是非孤兒藥的兩倍，2021-2026年的年均複合成長率(CAGR)預計為26%，且2021年FDA的批准有超過一半都是孤兒藥。預估到了2026年，孤兒藥將會佔全球處方藥銷售額的20%，同時在全球藥物發展中產品線價值中佔比約1/3。
 
然而，雖然前景看俏，但孤兒藥市場的競爭相當激烈。許中強比喻，如今大多數的「孤兒」都已經被「領養」，除了大藥廠加入戰局，同一個罕見疾病可能甚至同時面臨4、5個競爭對手。
 
不過，雖然2026年的10個最佳銷售孤兒藥中，就有9個是大藥廠掌握，但許中強仍表示，這10個藥中就有6個是從小公司買來的，大公司不見得會自己研發，小公司若是研究做得很好，也有機會被大藥廠買走。
 
另一方面，大藥廠近年在孤兒藥的收購上越來越謹慎；此外，FDA和歐盟為了鼓勵開發商往超罕病(ultra-rare disease)開發，正在討論調整法規，減少孤兒藥的利益，像是稅收抵免(tax credit)、優先審查憑證等優勢未來可能都會越來越少，這也會大大影響小藥廠的發展，因此開發必須非常謹慎。
   
此外，孤兒藥開發也面臨是否合乎經濟原則的挑戰。除了開發成本的上升、對前景預估的準確度、患者族群規模的掌握，醫療保險業等第三方付費者(third-party payers)對藥價的持續施壓，也對開發商形成了壓力。
 
許中強也強調，若廠商有意投入孤兒藥開發，市場研究(market research)要越早做越好。必須注意的是，市場調查常使用的IMS Health統計數據是來自藥廠和藥局，但對罕病或超罕病的市場估計很容易失準，甚至可能在後續造成龐大損失。
 
為此，許中強的策略是透過Guidepoint系統網絡，找到執業中、仍在開處方的醫師安排訪談，另一方面也向以臨床研究為主的意見領袖(KOL)醫師調查，雖然這樣的方法很辛苦，但是能夠更確保市場研究的完整性。
 
最後，許中強表示，孤兒藥的收入主要是來自於價格，而不是銷售的數量。因此若是價格一下跌，廠商就會面臨危機。
 
(報導 / 吳培安)