美國時間28日，諾華(Novartis)的CAR-T細胞療法Kymriah (tisagenlecleucel)，已獲得美國食品藥物管理局(FDA)加速批准用於治療二線或多次全身治療後的復發/難治型濾泡性淋巴瘤(follicular lymphoma)患者。該適應症也於同月5日，獲歐盟批准。
 
目前，諾華的Kymriah是首款獲得FDA批准的CAR-T細胞療法，已經獲得FDA批准3項適應症，除了此次獲批准的適應症外，也適用於經兩線或兩線以上全身治療後之復發性或難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)的成人患者，與難治型、移植後復發、第二次或二次以上復發之B細胞急性淋巴性白血病(ALL)的25歲以下兒童和年輕成人患者，並且是唯一一個可以治療成人和兒童患者的CAR-T細胞療法。
 
此次批准是基於名為ELARA的臨床2期試驗數據，共納入90名患者，追蹤17個月，數據顯示，接受Kymriah治療後患者總緩解率(overall response rate, ORR)高達86%，而有68%的患者獲得完全緩解(complete response)。
 
估計有85%的患者在治療首次達到緩解後12個月仍保持完全緩解，顯示Kymriah具有長期持久的治療效果。
 
在安全性方面，追蹤至21個月時，評估接受治療的受試者，有53%的患者出現細胞激素釋放症候群(CRS)，但沒有出現嚴重程度3級以上的CRS病例發生；43%的患者出現神經系統事件，但僅有6%的患者出現3級以上的神經系統事件。
 
濾泡性淋巴瘤是第二常見的非何杰金氏淋巴瘤(Non-Hodgkin lymphoma, NHL)，是一種緩性淋巴瘤(indolent lymphoma)，非侵襲性淋巴瘤，約佔NHL病例的22%，大約20%的患者會在接受一線治療後2年內疾病再次復發，患者通常都需要接受到第四線的治療。
 
因此，淋巴瘤研究基金會執行長Meghan Gutierrez表示，此次Kymriah的批准提供了復發/難治型濾泡性淋巴瘤患者一個治療新希望。
 
諾華表示，Kymriah目前可在30個國家和370多個經認證的治療中心使用，具有6900名患者的臨床與實際治療經驗，將運用這些經驗，利用新的T-Charge™平台拓展血液系統惡性腫瘤等下一代CAR-T細胞療法。
 
參考資料：https://finance.yahoo.com/news/fda-approves-novartis-kymriah-car-225800527.html

(編譯/李林璦)