美國時間17日，諾華(Novartis)宣布以5億美元預付款和5億美元里程碑金，總價高達10億美元，收購致力於神經系統疾病的寡核苷酸療法開發商DTx Pharma。此一收購為諾華強化神經科學產品線，也擴大其在RNA療法領域的能力。

DTx Pharma為了克服將RNA藥物輸送到肝臟以外的挑戰，開發出「脂肪酸配體偶聯寡核苷酸」(Fatty Acid Ligand Conjugated OligoNucleotide (FALCON™))平台技術，其能將小干擾RNA (siRNA)輸送到肝臟以外的組織並發揮活性，以及增強生物分佈和細胞攝取。

DTx Pharma的主要候選產品為siRNA療法DTx-1252，在上個月剛取得美國食品藥物管理局(FDA)授予孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation)。

DTx-1252針對的是遺傳性周邊神經病變疾病第1A型夏柯-馬利-杜斯氏症(Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1A, CMT1A)的根本原因——PMP22過度表現。當PMP22蛋白過多，會導致周圍神經系統中的髓鞘(myelin sheath)功能不正常。

透過靶向PMP22，DTx-1252旨在誘導軸突髓鞘再生至正常狀態，並增加肌肉量、握力、協調性和敏捷性。

目前，DTx-1252仍處於臨床前階段，已在囓齒動物模型中取得進展，並開始在更高級的動物模型中測試。DTx表示，預計今年晚些時候將DTX-1252推進臨床研究。

CMT1A是CMT最流行的亞型，影響美國和歐洲大約15萬名患者。諾華和DTx Pharma表示，DTx-1252有機會成為這種疾病的同類首創(first-in-class)治療方法，因為目前還沒有任何獲得批准的療法針對其潛在的遺傳原因。

諾華表示，此次收購將擴大其在RNA療法領域的能力，將會把FALCON平台添加到其siRNA工具包中。

參考資料：
https://www.genengnews.com/news/novartis-bolsters-neuro-pipeline-rna-capabilities-with-up-to-1b-dtx-pharma-acquisition/

(編譯/劉馨香)