今(18)日，仁寶集團旗下細胞療法研發公司承寶生技宣布，旗下用於治療罕見疾病急性骨髓白血病(AML)之CAR-T細胞治療新藥ARD103，已通過美國食品藥物管理局(FDA)人體試驗新藥審查(IND)，准予進行一/二期臨床試驗，預計明年第一季啟動臨床試驗。
 
ARD103為承寶生技目前進展最快的主力產品，其為一種自體CAR-T細胞，能專一性地標靶急性骨髓性白血病(AML)細胞上的CLL-1抗原，可作為缺少有效藥物治療的復發/難治型急性骨髓性白血病(r/r AML)病人治療新選擇。
 
承寶生技進一步表示，ARD103導入第二代CAR基因結構並進行篩選及優化，經DashCAR®細胞技術平台，可在3~5天內生產出高品質CAR-T細胞，大幅縮短製程時間、也為病人縮短等待細胞治療時間，同時保留CAR-T 細胞的幹細胞源性(stemness)，有利於 CAR-T 細胞在體內的生長及持久性。
 
承寶生技表示，ARD103亦同步向美國FDA申請r/r AML孤兒藥資格認定，有望成為首創(first-in-class)治療r/r AML之細胞治療藥物。
 
AML是一種骨髓性血液細胞過度增生造成的罕見癌症，其特色為大量不正常的細胞在骨髓和血液中快速生長，進而干擾正常的造血作用。由於AML病程進展迅速，若不治療患者通常會在數週至數月內喪命。
 
目前AML標準之化學治療，約60%的病患經治療後可以達到完全清除癌細胞的狀況，但因為病人體內還會有殘留的腫瘤幹細胞(LSC)，因此會有40~80%的病人會有復發狀況，且後續治療效果極差。
 
承寶生技表示，即使小分子標靶藥物可治療r/r AML病患，但因需具備特定基因突變，故僅有小病患族群(<30%)能接受治療，仍是臨床上的未滿足醫療需求。
 
承寶生技為仁寶集團生醫版圖中，聚焦於次世代CAR免疫細胞治療技術開發的生技公司，目前已建立DashCAR®、MaxCAR®與OneCAR®三個技術自主開發CAR-T及CAR-NK之技術平台。