2024BIO

台日法規交流!劉越萍、丸山良亮加強上市後監管 促再生醫療發展

撰文記者 彭梓涵
日期2024-06-06
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(攝影/羅翊方)
美國時間3日,2024 BIO登場,今年臺灣從上千項論壇提案中,被挑選出2個論壇由台灣負責籌畫,其中一場由臺灣生物產業協會秘書長林治華主持的論壇,以細胞與基因治療法規為焦點,邀請衛福部醫事司劉越萍司長、日本醫藥品醫療機器綜合機構(PMDA)細胞和組織產品辦公室審查主任丸山良亮(Yoshiaki Maruyama)分享台日最新法規政策及展望,同時也邀請台灣安美睿(Amarex Taiwan)營運長何佳樺分享跨國臨床試驗經驗,以及著名跨國健康產業智庫CMI 的全球生命科學主席Joseph Damond評析法規政策對產業的影響。
 
林治華指出,細胞/基因治療因為具有再生與修復的能力,在治療某些疾病上具有巨大潛力,但細胞治療有別於傳統小分子和生物藥,其是透過活體細胞來發揮藥物機制,在開發上會涉及醫師、藥廠、法規與製造環境,是相當具挑戰的療法,各國法規單位都在不斷優化管制模式。

(攝影/羅翊方)


劉越萍:加速創新、確保治療品質、術後追蹤 促產業發展

 
劉越萍分享臺灣細胞治療法規發展的現況。她指出臺灣會發展細胞療法幾個關鍵,包括即將面臨超高齡社會,以及2015年八仙樂園塵爆,當時臺灣的傷患使用日本的細胞治療技術移植皮膚,頗具成效,也提高了公眾對此需求的意識。
                                                                                                                                           
台灣自2017年起陸續發布相關法案,包括細胞及基因治療產品管理法(草案)、2018年發布特管辦法開放六大項細胞治療、2022年訂定再生醫療草案、2023年正式通過再生醫療雙法。(註:再生醫療雙法已於6月5日通過三讀)
 
她也強調,特管辦法的推動最早是來自病友發起的聯署,那次只花一週左右時間就達成5000多人連署,她表示臺灣政府非常重視人民需求,進而督促了法規單位動身規劃法案,同時也向立法最早的日本學習。
 
截至2023年12月31日,特管辦法總收案人次共有1398人,其中1138名接受自體免疫細胞之腫瘤治療。在最新公布的成效報告中,共有538名患者完成治療、101人未完成全套療程、272人未接受治療。依據目前完成追蹤、可分析的數據來看,癌症患者在接受自體免疫細胞治療後能夠延長存活將近1年。
 
她也呼應林治華提到細胞治療產品的製造環境與品質管理問題,因此衛福部在2023年送出再生醫療雙法草案中,保留特管辦法中醫療機構品質管理的部分,更強化再生醫療生技醫藥公司細胞製備場所的管理作為,再生醫療雙法的通過也將嘉惠患者,促進產業發展。
 
而她也認為,接下來台灣要發展再生醫學,除了加速創新技術開發、確保治療和研究品質之外,也要透過患者治療後追蹤,縮小產業內資訊差距,同時刺激患者需求,促進整體產業活絡。

(攝影/羅翊方)

丸山良亮:加速批准、上市後監管 助迭代產品開發

 
接著丸山良亮分享日本細胞/基因療法開發現況,他表示目前日本再生醫學技術與產品是透過雙法來監管,其一是《再生醫療安全確保法(Safety Act)》,主要是針對使用加工細胞的醫療技術,因安全性和有效性尚待確定,屬於學術研究或醫療保健或臨床研究目的產品進行規範。
 
第二是《藥機法(PMD Act)》,會針對由再生/細胞治療生產和銷售,具有商業目的產品進行規範。
 
丸山良亮指出,在《再生醫療安全確保法》規範下,日本對再生醫學技術根據風險高低、分類成第一、第二、第三級,並給予不同的監管措施。
 
他表示,截至2023年12月底,在醫療保健上依風險,第一級(風險最高)共有7件申請、第二級(中度風險)1,571件、第三期(低度風險)3,898件;在臨床研究上,第一級則有16件、第二級43件、第三級42件。
 
目前日本也將規劃把體內基因治療納入《再生醫療安全確保法》,而他也正在參與該法規的制定。
 
若是《藥品和醫療器材法》,則從2014年開始,已累積約240例案件,PMDA審查通過的細胞/基因治療產品目前約20件,細胞治療最多、其次是體外基因治療,最後是體內基因治療。
 
他也表示,目前許多國家都在推行「有條件批准」(conditional approval),尤其是美國,日本也在治療方式有限情況下,透過有條件批准方式,讓患者提早接受療法,同時也進行上市後的療效及安全性追蹤。
 
他分享,PMDA就將三種治療角膜輪狀部幹細胞缺損(LSCD),皆為幹細胞療法的Nepic、Ocural、Sakracy進行上市後對照性的臨床研究,該研究有助於了解再生醫療產品臨床設計,可為未來臨床設計,或下一個適應症提供更靈活的建議。
 
(報導/彭梓涵)