美國時間14日，Immusoft公司公布了首位第一型黏多醣症(MPS I)患者在接受工程B細胞治療 (engineered B cell therapy)9個月後的健康狀況。結果顯示，患者尿液中的醣胺聚醣 (glycosaminoglycans, GAGs)和腦脊髓液中的硫酸乙醯肝素(heparan sulfate)等生化指標均有改善，此外，患者部分關節僵硬的症狀也有所緩解。
 
Immusoft利用獨家免疫系統編程(Immune System Programming, ISP^TM)之智財保護技術，投入罕見疾病細胞治療開發，其當前的核心研發項目以MPS I為治療目標，也是首個進入臨床試驗的工程B細胞療法。
 
MPS I 是一種隱性遺傳的罕見疾病，由於缺乏艾杜糖醛酸酵素(α-L-iduronidase, IDUA)導致醣胺聚醣 (GAGs)在體內堆積，進而影響呼吸系統、心臟、腦部、眼睛及四肢關節等多個部位。
 
目前針對MPS I的治療方法包括骨髓造血幹細胞移植和酵素注射療法，後者用於補充患者體內缺乏的 IDUA。前者已有國外研究報導顯示可延緩病情進展，而後者則需每週定期輸液，對患者生活品質造成顯著影響。
 
Immusoft的免疫系統編程技術首先會從患者體內抽取部分B細胞進行基因編輯，使其轉變為能分泌大量蛋白質的漿細胞 (plasma cells)以實現治療效果。這種B細胞療法無需預處理或免疫抑制，能夠延長治療效果持久性，並可在必要時進行再次治療，大大提升MPS I治療便利性。
 
在最近公布的研究中，這名成年患者在去年11月於明尼蘇達大學醫學中心(University of Minnesota Medical Center)接受單次低劑量實驗性治療藥物ISP-001，並持續使用酵素注射療法治療8個月，然後停止治療。
 
這名患者尿液中的GAGs在治療後的3至8個月內下降至正常範圍，這是單獨使用酵素注射療法無法達到的效果。此外，患者腦脊髓液中的硫酸乙醯肝素在治療6個月後下降了25%，該指標已被 Immusoft和患者權益團體確認為美國食品藥物管理局(FDA)接受的MPS疾病活性替代指標。
 
除了生化數值的改善外，患者在接受治療6個月後，獲得30%步行測試提升，以及增加肩部活動範圍。雖然在停止酵素注射療法1個月後，步行測試的進步幅度有所下降，但肩部的屈曲改善仍存在。
 
Immusoft執行長Sean Ainsworth表示，治療結果出乎意料，但也指出，單次低劑量治療在成年患者中逆轉症狀的機會有限。目前，該公司正計畫對第二名成年患者進行測試，並決定在舊金山加州大學(UCSF)開設第二個研究中心，並規劃兒童受試。
 
Immusoft 最終目標是以更高劑量的工程B細胞療法取代酵素注射療法，並希望這種療法能充當人體蛋白質工廠，以取代缺失酵素。
 
資料來源: https://endpts.com/first-patient-who-received-engineered-b-cell-therapy-sees-early-promise-for-mps-i/
 
(編譯/黃佳啟)