Immusoft曝首位接受基因編輯B細胞治療黏多醣症成效

2024-10-17 / 記者黃佳啟

美國時間14日，Immusoft公司公布了首位第一型黏多醣症(MPSI)患者在接受工程B細胞治療(engineeredBcelltherapy)9個月後的健康狀況。結果顯示，患者尿液中的醣胺聚醣(glycosaminoglycans,GAGs)和腦脊髓液中的硫酸乙醯肝素(heparansulfate)等生化指標均有改善，此外，患者部分關節僵硬的症狀也有所緩解。 Immusoft利用獨家免疫系統編程...

基因療法黏多醣症 Abeona 罕見疾病

Abeona公布基因療法治療黏多醣症早期數據腦體積增加

2021-07-27 / 記者劉端雅

美國時間26日，AbeonaTherapeutics公布了旗下新型基因療法ABO-102治療黏多醣症第三型(MPSIIIA,又名聖菲利柏氏症A型)，1/2期臨床試驗的核磁共振造影(MRI)數據。其股價在盤前上漲18.32%。ABO-102是一種新型基因療法，是一次性靜脈注射。它是利用自互補腺相關病毒載體AAV9(self-complementaryAAV9)，將具有功能的SGSH基因遞送至中樞神經...