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Abeona公布基因療法治療黏多醣症早期數據 腦體積增加
2021-07-27 / 記者 劉端雅
美國時間26日，AbeonaTherapeutics公布了旗下新型基因療法ABO-102治療黏多醣症第三型(MPSIIIA,又名聖菲利柏氏症A型)，1/2期臨床試驗的核磁共振造影(MRI)數據。其股價在盤前上漲18.32%。ABO-102是一種新型基因療法，是一次性靜脈注射。它是利用自互補腺相關病毒載體AAV9(self-complementaryAAV9)，將具有功能的SGSH基因遞送至中樞神經...
