編譯 / 吳培安
 
美國時間6日，致力於開發RNA標靶小分子藥物的生技公司Ribometrix宣布，與羅氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)達成RNA藥物開發的策略合作，以Ribometrix解析RNA立體結構、找出特定模組(motif)，藉以開發與之結合的小分子藥物，進而克服某些致病蛋白質難以設計標靶藥物的挑戰。
 
在此合作協議中，Ribometrix將獲得2500萬美元的前期金、有望突破10億美元的里程碑金，以及根據全球總銷售額的額外權利金(tiered royalties)；基因泰克將獲得數項預定義標靶(predefined targets)獨家授權，以及在合作關係中發現藥物的開發/商品化全球獨家授權。
 
Ribometrix的技術平台，其特色為能夠辨識RNA立體結構模組的技術，以及尋找能夠和特定模組結合的小分子，做為潛在藥物的技術。其在2019年9月，與Vertex Pharmaceuticals達成針對嚴重疾病小分子藥物開發的策略合作，協議金額上看超過7億美元，合作包含了三項療法開發計畫，其中包含一項Ribometrix當時正在開發的項目。
 
這也不是基因泰克首樁在RNA療法的合作交易。2020年4月，基因泰克和Arrakis Therapeutics達成1.9億美元的現金交易，包含未揭露的里程碑，探索一系列對抗各種標靶的RNA靶向小分子藥物。
 
許多致病蛋白質，例如被美國國家癌症研究所(National Cancer Institute)稱為癌症「同謀者」(co-conspirators)、在許多癌症都普遍表現的KRAS蛋白與c-Myc蛋白，因為結構上沒有適合小分子藥物的結合位，被認為是無藥可治(undruggable)的蛋白質。
 
因此，專一針對RNA立體結構設計小分子標靶藥物，被認為是攻克此類蛋白質的新希望，開啟一系列新藥的可能性。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/article/ribometrix-and-genentech-partner-in-potential-1billion-rna-deal/