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今(12)日，據外媒《彭博社》報導，2名脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的兒童患者，在接受諾華(Novartis)開發之基因療法Zolgensma後因肝臟併發症死亡，再次激起各界對基因療法安全性的關注。
諾華在電子郵件聲明中表示，這2名兒童死亡案例，分別發生在俄羅斯和哈薩克。他們在接受Zolgensma注射將近6星期後，因為出現肝臟併發症，而接受1到10天的類固醇治療，但最後仍因急性肝衰竭死亡。
事實上，有關該基因療法伴隨而來的肝臟毒性，法規單位過去就已經提出Zolgensma可能造成嚴重、潛在致命肝臟併發症的疑慮，而此次是Zolgensma患者因急性肝衰竭的首度兩起死亡案例，因此諾華將會更新藥品標示，並詳述該藥副作用曾造成患者死亡的說明。
諾華發言人對此則回應，雖然這在臨床上是重要的安全資訊，但不是新的安全警訊，諾華堅信Zolgensma在整體衡量上仍是利大於弊。迄今，Zolgensma在臨床試驗、管制藥物取得專案(managed access programs)和商業化管道下，已在全世界治療超過2300名患者。
Zolgensma在2019年5月獲得美國FDA批准用於2歲以下的SMA患者治療，也是唯一獲批治療SMA的基因療法。其透過腺相關病毒載體遞送正常的SMA基因，透過單次注射治療，取代患者出現缺失的SMN1基因表現，從根本治癒該疾病。
Zolgensma現已在40多個國家獲得許可證，同時持續累積臨床證據與學術發表。然而，一劑Zolgensma的價格就高達210萬美元，是美國迄今價格最高的藥物，使得部分醫療保險業者不願意將其納入給付範圍，或者嚴格限制有資格納保的患者資格。
參考資料：
https://www.bloomberg.com/news/articles/2022-08-11/novartis-reports-deaths-of-two-children-who-received-zolgensma
(編譯 / 吳培安)
諾華SMA基因療法Zolgensma 驚傳2名兒童因肝臟併發症死亡
撰文記者 吳培安
日期2022-08-12
諾華SMA基因療法Zolgensma驚傳2名兒童因肝臟併發症死亡。(圖片來源:Novartis)
