美國時間4日，賽諾菲(Sanofi)與miRecule簽署一項高達4.3億美元的合作協議，將共同開發抗體-RNA偶聯藥物(antibody-RNA conjugate, ARC)，用於治療罕見疾病顏面肩胛肱骨型肌肉失養症(Facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD)。
 
賽諾菲將向miRecule支付3000萬美元的預付款與近期里程碑費用，而後續還有望獲得接近4億美元的開發、監管、商業銷售的里程碑金，若獲得監管單位批准，miRecule還將獲得產品在全球銷售的權利金。
 
根據交易協議，miRecule獨家授予賽諾菲該療法的全球權利與智慧財產權，兩方將共同合作進行研究直至開發出主要候選藥物，屆時，賽諾菲將接管該療法後續的開發與商業化。
 
miRecule創辦人兼執行長Anthony Saleh表示，miRecule透過其DREAmiR藥物發現平台來開發以患者為中心的藥物，該平台利用來自數千名患者的基因體和疾病進展數據，來確定該疾病的致病相關基因改變。
 
研究人員進一步利用這些數據開發了一種RNA療法─ARC，將RNA藥物連接到抗體上，抗體可以直接靶向患病組織並修復基因異常。
 
Saleh表示，miRecule於2019年與FSHD協會、FSH疾病研究團體(Friends of FSH Research)和美國神經及中風疾病研究院(National Institute of Neurological Disorders and Stroke, NINDS)共同啟動FSHD療法開發計畫。
 
今年9月29日，由Wilson家族以1億美元成立的公益創投─SOLVE FSHD也宣布投資miRecule 100萬美元，支持ARC療法的開發。
 
除了FSHD療法開發計劃外，miRecule還正在開發治療頭頸癌的候選藥物─MC-30和治療瀰漫性大型B細胞淋巴癌(DLBCL)的療法開發計劃。
 
FSHD在全球影響超過100萬人，目前尚無治療方法獲批，該疾病是肌營養不良症的第二常見形式，具有該疾病致病基因突變的患者，終生肌肉功能會逐漸惡化。
 
FSHD是由DUX4基因突變所導致，該基因在大多數細胞中通常是不被活化，但在FSHD患者中則基因突變而被活化，據約翰霍普金斯醫院(The Johns Hopkins Hospital)醫院指出，攜帶FSHD基因突變的父母有50%的機率會遺傳給下一代。
 
參考資料：https://www.biospace.com/article/mirecule-and-sanofi-ink-430-million-research-pact/
 
(編譯/李林璦)