美國時間14日，阿斯特捷利康(AZ)宣布將收購罕見疾病療法開發商Amolyt Pharma，交易價值將高達10.5億美元。預計於2024年第三季完成交易。Amolyt及其員工將加入AZ的罕見疾病藥物開發部門Alexion。
 
根據協議，AZ將以總計8億美元的價格買下Amolyt已發行股票，加上達到尚未揭露的監管里程碑時，Amolyt還有權獲得2.5億美元的里程碑金款。
 
此次收購是因Amolyt所開發的罕見疾病──副甲狀腺功能低下症(Hypoparathyroidism)的候選療法已進入臨床三期試驗。
 
副甲狀腺功能低下症是由於副甲狀腺分泌之副甲狀腺素(PTH)不足導致的內分泌疾病。 副甲狀腺功能低下症可能造成低血鈣，嚴重時可能導致心律不整、腎臟疾病等併發症。
 
Amolyt的副甲狀腺功能低下症候選藥物名為enboparatide，可活化副甲狀腺激素受體 1 (parathyroid hormone receptor 1)，使血鈣濃度穩定，並透過尿液正常排泄鈣。
 
根據Amolyt網站指出，這種作用機制可讓enboparatide能夠治療副甲狀腺功能低下症的症狀並避免發生腎臟併發症，同時還可以慢慢消除補充鈣和維生素D的依賴。
 
此外，eneboparatide也可讓骨代謝(bone turnover)趨於正常，並降低骨吸收(bone resorption)來幫助保持骨骼的完整性。
 
在一項臨床二a期試驗的數據顯示，有93%接受eneboparatide治療的患者能夠停止使用鈣和維生素D補充劑的標準照護，此外，尿鈣排泄也降至正常範圍，而血鈣濃度也可保持在目標範圍內，患者的骨密度維持穩定。
 
2023年5月，Amolyt宣布已完成與美國食品藥物管理局(FDA)的臨床二期結束會議，並將啟動以enboparatide治療副甲狀腺功能低下症的三期研究。
 
當時Amolyt預計這項名為Calypso的研究將成為該適應症迄今最大規模的三期試驗，並將於今(2024)年底獲得頂線數據(topline data)。
 
此次併購除了讓AZ獲得eneboparatide外，AZ還將取得AZP-3813的所有權，該藥物正在進行肢端肥大症(acromegaly)臨床一期試驗，預計將在今年上半年獲得主要數據。
 
Amolyt亦正在開發AZP-40XX，目前正在進行治療原發性副甲狀腺機能亢進症(Primary hyperparathyroidism)和癌症體液性高鈣血症(humoral hypercalcemia of malignancy, HHM)的臨床前開發階段。
 
AZ旗下的Alexion執行長Marc Dunoyer表示，慢性副甲狀腺功能低下症患者迫切需要能夠替代目前支持性療法的創新療法，現有的支持性療法無法解決荷爾蒙缺乏的問題，同時也可能具有大劑量補鈣的風險。
 
參考資料：https://www.biospace.com/article/astrazeneca-boosts-rare-disease-portfolio-with-1-05b-amolyt-acquisition/
 
(編譯/李林璦)