美國時間8月29日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准首款治療免疫性血小板低下紫斑症(ITP)的BTK抑制劑Wayrilz (rilzabrutinib)，此項批准是基於樞紐臨床三期試驗LUNA 3的結果，顯示Wayrilz在持續提升血小板數量及改善其他ITP症狀方面，達成主要與次要終點。賽諾菲計劃於9月向美國患者提供藥物，定價為17,500美元。

Wayrilz是一種創新口服可逆型BTK抑制劑，可透過多重免疫調節(multi-immune modulation)機制，標靶不同免疫途徑，解決ITP根本病因。BTK表現於B細胞、巨噬細胞和其他先天免疫細胞，在多種免疫疾病和發炎路徑中扮演關鍵作用。

這款藥物是賽諾菲在2020年，以37億美元透過收購Principia Biopharma獲得口服藥物rilzabrutinib的使用權。Leerink分析師預計該藥物的最高銷售額將達到20億至50億美元。

此次批准是基於臨床三期試驗LUNA 3的結果，目前已發表在第66屆美國血液學會(ASH)年會中，該研究比較Wayrilz與安慰劑對202名患有持續性或慢性ITP成年患者的療效與安全性。受試者每日口服Wayrilz 400 mg兩次或安慰劑，進行12至24週的雙盲治療，後接28週開放標籤治療，並有4週安全性追蹤期或進入長期延伸期。目前部分青少年族群研究仍在進行中。

該臨床試驗的主要終點為「持久血小板反應」，次要終點包括，達到血小板反應所需時間、維持反應的週數、搶救治療使用情形、身體疲憊評分與出血評分等。

試驗結果發現，Wayrilz組有23%患者在第25週達到顯著持久血小板反應，安慰劑組則為0%。而Wayrilz組的患者首次達到血小板反應的時間為36天，安慰劑組則未有患者達到血小板反應。此外，Wayrilz組的患者血小板反應持續時間長達7週，安慰劑組僅0.7週。

研究人員透過評估ITP症狀的臨床工具「免疫性血小板低下症患者評估問卷」(Immune Thrombocytopenia Patient Assessment Questionnaire)發現，Wayrilz組在9項健康相關生活品質指標上總體改善10.6分，安慰劑組則僅改善2.3分。

最常見的不良反應包括：腹瀉、噁心、頭痛、腹痛與感染COVID-19。

Wayrilz已在2025年6月獲阿拉伯聯合大公國批准，用於先前對治療反應不足或無法耐受的持續性或慢性ITP成人患者。目前該藥正接受歐盟與中國監管機關審查。

Wayrilz曾獲FDA授予「加速審查(Fast Track)」與「孤兒藥資格(Orphan Drug Designation, ODD)」，並於日本與歐盟獲得相同孤兒藥資格。近期Wayrilz又獲FDA授予三項罕見疾病的孤兒藥資格，包括：溫型自體免疫溶血性貧血(warm autoimmune hemolytic anemia, wAIHA)、IgG4相關疾病(IgG4-related disease, IgG4-RD)與鐮刀型紅血球疾病(sickle cell disease, SCD)。Wayrilz亦獲得IgG4-RD的FDA「加速審查資格」與歐洲藥品管理局(EMA)的孤兒藥資格。

參考資料：https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-08-29-21-50-18-3141825

(編譯/李林璦)