美國時間10月20日，美國國會預算辦公室(Congressional Budget Office, CBO)表示，根據川普總統提出的《大而美法案》，若是對嬌生、默沙東、必治妥施貴寶等藥廠多款暢銷抗癌藥新增藥價談判豁免條款，未來十年內可能使政府支出增加高達60億美元。

多家藥廠抗癌藥入列孤兒藥豁免名單

CBO指出，這項最新估算是根據最新藥品資料與市場情況進行更新，特別評估嬌生(J&J)的Darzalex、默沙東(MSD)的Keytruda，以及必治妥施貴寶(BMS)的Opdivo等藥物，是否仍符合《降低通膨法案》(IRA)中孤兒藥豁免、不納入藥價談判的資格。

美國2025年度的《預算協調法案》新增條款，允許若干藥物延後或豁免納入藥價談判計畫，條件是該藥物具有多項罕見疾病認定，或後續獲准用於非孤兒藥的適應症。在此之前，僅具單一罕見疾病認定的藥物可排除在談判之外，顯示談判名單已被放寬。

隨著新一輪藥價談判名單將在2028年生效，相關爭議焦點也浮現。上述藥物Keytruda和Opdivo都已獲得孤兒藥和非孤兒藥批准；而Darzalex 則僅獲得孤兒藥批准，最終否能享有部分或全部豁免資格仍待釐清。

CBO在2025年7月的初步估算指出，這項豁免條款的修改將使2034年前的支出增加49億美元。若納入更多藥品，CBO預估成本將達到67億至109億美元，具體數額取決於政府如何界定這些藥物的新劑型。就談判計劃而言，根據活性藥物成分(API)來定義藥物，但這些定義複雜。

CBO分析納入聯邦醫療保險

2022年簽署成法的《降低通膨法案》允許聯邦醫療保險(Medicare)針對部分最昂貴藥品進行價格談判，保險涵蓋約6600萬名受益人。CBO先前曾估計，《降低通膨法案》中藥價談判條款在2022–2031年可為政府節省985億美元。

另外，CBO進行額外分析，包括全面審查符合聯邦醫療保險價格談判資格的孤兒藥和非孤兒藥適應症。CBO同時指出，目前的估算尚未納入美國醫療保險與醫療補助服務中心(CMS)於9月發布的新指導方針，該方針改變了未來藥價談判中對「聯邦醫療優勢計畫(Medicare Advantage)」支出的計算方式。

以Darzalex、Keytruda和Opdivo為例，三種藥物均已獲得監管部門批准，可用於靜脈注射和皮下給藥。靜脈注射劑型僅含有一種活性成分，而最近核准的皮下注射劑型則將兩種活性成分組合在一個固定劑量的製劑中。這種額外的成分使得CMS如何選擇不同的劑型進行價格談判變得模糊不清。

資料來源：https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-congressional-budget-office-lifts-orphan-drug-cost-estimate-88-billion-2025-10-20/

(編譯/李珍伶)