Reata遺傳性腎臟疾病新藥尿蛋白肌酸酐比、血壓升 FDA拒絕批准

撰文記者 彭梓涵
日期2022-03-01
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(圖片來源:網路)
2月28日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布,由於治療亞伯氏症候群(Alport Syndrome)的遺傳性腎臟疾病新藥bardoxolone,缺乏有利的功效與安全性數據,因此無法批准Reata Pharmaceuticals的新藥查驗登記(NDA)。
 
Reata根據CARDINAL三期試驗,於去(2021)年2月,提交了亞伯氏症候群12歲以上患者的NDA申請。
 
但去年12月,在心血管與腎臟藥物諮詢委員會會議上,審查委員認為,其臨床數據未能證明bardoxolone安全性與降低腎衰竭進展的風險,特別是在尿蛋白與肌酸酐比(UPCR)增加、血壓升高和體重減輕的問題。
 
歷經三個月討論,FDA在完全回應信函(CRL)中表示,目前不會批准該藥上市,同時也要求Reata提供更多數據。
 
Bardoxolone是一種研究性、每日一次的口服Nrf2活化劑。Nrf2為細胞抗氧化的主要轉錄因子,可在發炎反應中誘導細胞功能恢復。Bardoxolone先前已獲得FDA和歐盟委員會對自體顯性多囊腎腎臟病(ADPKD)和亞伯氏症候群的孤兒藥認定。 
 
亞伯氏症候群是一種罕見的慢性腎臟疾病,由編碼第四型膠原蛋白的基因突變引起,第四型膠原蛋白是腎功能的關鍵組成部分。該疾病會影響兒童和成人,疾病最初,患者腎臟過去血液廢棄物的功能會受到影響,隨疾病進程,患者最終會進展到洗腎或腎臟移植的終末期腎病。
 
在嚴重的情況下,約50%的患者,在25歲前就需要洗腎,40歲患者則有90%需洗腎,其會隨年紀越趨嚴重。目前亞伯氏症候群沒有治療方法。 
 
資料來源:https://www.biospace.com/article/fda-rejects-reata-s-nda-for-ckd-drug-citing-lack-of-proof-of-efficacy

(編譯/彭梓涵)