2月28日，美國食品藥物管理局(FDA)宣布，由於治療亞伯氏症候群(Alport Syndrome)的遺傳性腎臟疾病新藥bardoxolone，缺乏有利的功效與安全性數據，因此無法批准Reata Pharmaceuticals的新藥查驗登記(NDA)。
 
Reata根據CARDINAL三期試驗，於去(2021)年2月，提交了亞伯氏症候群12歲以上患者的NDA申請。
 
但去年12月，在心血管與腎臟藥物諮詢委員會會議上，審查委員認為，其臨床數據未能證明bardoxolone安全性與降低腎衰竭進展的風險，特別是在尿蛋白與肌酸酐比(UPCR)增加、血壓升高和體重減輕的問題。
 
歷經三個月討論，FDA在完全回應信函(CRL)中表示，目前不會批准該藥上市，同時也要求Reata提供更多數據。
 
Bardoxolone是一種研究性、每日一次的口服Nrf2活化劑。Nrf2為細胞抗氧化的主要轉錄因子，可在發炎反應中誘導細胞功能恢復。Bardoxolone先前已獲得FDA和歐盟委員會對自體顯性多囊腎腎臟病(ADPKD)和亞伯氏症候群的孤兒藥認定。 
 
亞伯氏症候群是一種罕見的慢性腎臟疾病，由編碼第四型膠原蛋白的基因突變引起，第四型膠原蛋白是腎功能的關鍵組成部分。該疾病會影響兒童和成人，疾病最初，患者腎臟過去血液廢棄物的功能會受到影響，隨疾病進程，患者最終會進展到洗腎或腎臟移植的終末期腎病。
 
在嚴重的情況下，約50%的患者，在25歲前就需要洗腎，40歲患者則有90%需洗腎，其會隨年紀越趨嚴重。目前亞伯氏症候群沒有治療方法。 
 
資料來源：https://www.biospace.com/article/fda-rejects-reata-s-nda-for-ckd-drug-citing-lack-of-proof-of-efficacy

(編譯/彭梓涵)