今(2)日，仁新醫藥(6696)代子公司Belite Bio (Nasdaq：BLTE)公告，本公司臨床試驗計畫主持人、同時也是澳洲雪梨大學眼科主任、雪梨兒童醫院與雪梨眼睛專科醫院的眼科顧問John Grigg教授，獲邀在芝加哥9月30日至10月3日，舉辦的美國眼科醫學會(AAO)年會於最新進度發表(late-breaking)會議上發表Tinlarebant(又名LBS-008)的斯特格病變(STGD1)二期臨床試驗之一年期中分析數據。
 
仁新醫藥董事長林雨新博士表示，我們很高興受邀在美國眼科醫學年會的最新進度發表會議上，針對Tinalarebant的臨床二期期中數據發表演說，此次發表的一年數據持續表現Tinlarebant的安全性和有效性，可看出其為一款很有潛力的斯特格病變口服藥物。”
 
為期兩年的Tinlarebant臨床二期試驗，13位STGD1參與病患至今都已完成一年的治療，並已完整收集可評估藥物安全性和耐受性的數據，以及可評估疾病進展的視網膜成像數據。
 
John Grigg於會議中報告，透過頻譜域光學相干斷層掃描(SD-OCT imaging)所產生的視網膜解剖成像，可觀察到視網膜厚度的變化，而數據顯示許多受試者的視網膜厚度穩定，更觀察到黄斑中心橢圓體帶(Ellipsoid Zone)的缺陷處有改善現象。
 
再透過眼底自發熒光成像技術(FAF imaging)，可對自發熒光病變區域(QDAF)與視網膜萎縮區域(DDAF)變化進行分析，而QDAF數據顯示13位受試者在完成一年的治療後，有7位(53.8%)的QDAF呈現穩定狀態，同時13位受試者中有12位(92.3%)沒有出現視網膜萎縮區域。
 
且13位中有9位的病患(69.2%)至少一眼的最佳矯正視力(BCVA)呈現穩定，甚至有改善的趨勢。
 
值得一提的是，根據STGD1的國際前瞻性研究報告(ProgStar)指出，在兒童時期發病的STGD1病患中，初診檢查時沒有視網膜萎縮的病患，一年後的視網膜萎縮區域增長率平均左眼為0.66 mm²、右眼為0.74 mm²。
 
另一由Georgiou等醫師針對兒童時期發病的STGD1病患的前瞻性研究中發現，兒童病患之視網膜萎縮區域增長率平均為每年0.69 mm²。相較之下，Belite此次的一年期中數據顯示，平均視網膜萎縮區域增長率僅為每年0.03 mm²，體現出Tinlarebant極有潛力可停止或減緩STGD1的惡化。
 
林雨新進一步表示，兒童時期發病的STGD1的特點，是病情會快速惡化而導致視力快速下降，並在成年之前視力就將永久性喪失，此次期中數據顯示，病人在接受12個月的Tinlarebant治療後，多個結構上與機能上的觀察數據皆逐步穩定，讓病情得以控制或是改善，我們對此治療結果感到非常振奮。
 
Belite目前正同步針對STGD1青少年病患進行為期兩年的臨床二期試驗和為期兩年的臨床三期試驗(代號DRAGON)。Belite預計將於2023年第二季度再次發表STGD1臨床二期試驗數據，屆時所有受試者都已完成18個月的治療。
 
DRAGON是目前全球唯一的STGD1臨床三期試驗，加上LBS-008已取得FDA快速審查認定(Fast Track)，Tinlarebant有望成為全球首個STGD1核准藥物，搶攻龐大市場商機。

(報導/彭梓涵)