輝瑞公布基因療法臨床三期積極數據 有望成美第二款B型血友病基因療法  

撰文記者 吳培安
日期2022-12-30
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(圖片來源:網路)

美國時間29日,輝瑞(Pfizer)宣布其開發中的B型血友病基因療法fidanacogene elaparvovec,在臨床三期試驗中展現積極數據。輝瑞表示,此基因療法和標準照護一部份的第九凝血因子(Factor IX)預防性治療相比,展現出非劣效性和優效性,接下來將會繼續與法規單位持續討論,有機會成為第二款在美批准的B型血友病療法。
 
根據試驗結果,在經過一針給藥後,成人男性受試者的年度出血率(annual bleeding rate),相較於治療前基線數值降幅達71%,此外也減少了需要醫療介入的流血事件,以及受試者預防性標準輸注治療的用量。
 
參與試驗的中至重度B型血友病患者,在治療之後體內製造第九凝血因子的能力,達成與輕度病況相關的水準,平均在第15個月時達到正常數值的27%,2年後仍保有25%,顯示此療法能夠至少持續幾年的效果。
 
安全性方面,輝瑞表示此療法耐受性良好,且與先前1/2期試驗的安全性結果一致。7名患者(16%)出現了14起嚴重不良事件,其中2起經評估認為與基因療法相關,其中一起為與類固醇服用同時發生的腸潰瘍出血,另一起為與免疫調節相關的肝酶指數飆升,但並未出現與輸注反應、血栓形成或產生對第九凝血因子的抗體相關的嚴重不良事件,此外也沒有受試者在試驗中死亡。
 
輝瑞表示,將會在2023年稍早的科學研討會中公開更多數據,也會繼續和法規監管單位討論此療法,希望能夠透過修正凝血蛋白質的缺陷,為患者減少過量出血的風險。
 
倘若獲得FDA批准,此療法將成為繼CSL Behring和UniQure的Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)之後,美國第二款獲批上市B型血友病的基因療法。不過,Raymond James金融公司分析師Danielle Bill評論,Hemgenix似乎更優於輝瑞的基因療法,且CSL和UniQure的臨床試驗受試者中有納入對其使用的病毒載體具有抗體的患者,但輝瑞卻排除了。
 
Fidanacogene elaparvovec是輝瑞在2014年與基因療法領先開發者Spark Therapeutics授權而得。該療法透過一次性輸注,將基因療法以腺相關病毒(AAV)載體遞送到細胞中、產生患者所缺少的第九凝血因子,修補患者身體的凝血能力。
 
除了B型血友病,輝瑞也正在和另一家基因療法公司Sangamo Therapeutics合作開發A型血友病的基因療法,預計在2024年初取得結果。
 
參考資料:
https://www.biopharmadive.com/news/pfizer-hemophilia-b-gene-therapy-spark-bleeding/639477/
 
(編譯 / 吳培安)