美國時間5日，日本製藥生技公司協和麒麟(Kyowa Kirin)宣布，以3.87億美元收購基因療法開發商Orchard Therapeutics，若其正在審查中的兒科罕見疾病異染性腦白質退化症(Metachromatic Leukodystrophy, MLD)候選細胞基因療法Libmeldy，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，收購價可提高到近4.78億美元。

Orchard開發的Libmeldy (atidarsagene autotemcel)已在歐盟和英國獲得批准，是第一種獲批用於治療早發性MLD的療法，美國FDA則預計最晚於明(2024)年3月宣布審查結果。

該療法是將患者自體的CD34+ 細胞，透過慢病毒(lentivirus)載體送入ARSA基因副本，使細胞表現ARSA蛋白，再將細胞重新注射回患者體內，以此來治療MLD患者因ARSA基因缺陷造成硫酸鹽－醣脂(Sulfated Glycolipid)堆積，所導致的神經系統白質破壞。

於嬰幼兒時期發病的MLD患者，會快速喪失行走、說話和與周圍世界互動的能力，大多數於發病後5年內死亡。在Orchard的臨床研究中，Libmeldy能有效改善MLD兒童患者的運動功能和認知發展。

不過，由於製造的複雜性，Libmeldy定價高達340萬美元，即使治療潛力巨大，在市場上的推廣非常緩慢。據外媒報導，英國國民保健署(NHS)與Orchard達成了一項保密協議，以折扣價取得Libmeldy；德國則是協商出260萬美元的價格；比利時、愛爾蘭和荷蘭聯盟，則與Orchard協商破裂。

未來，協和麒麟將負責Libmeldy的行銷工作。除了MLD治療外，協和麒麟還可獲得兩個臨床階段項目，用於治療兩種嚴重的兒科神經代謝疾病，分別是第一型黏多醣症(MPS-IH)和第三型黏多醣症(Sanfilippo syndrome)。Orchard其他早期研究項目，還包括克隆氏症(Crohn’s disease)和額顳葉失智症等。

協和麒麟也希望利用Orchard的基因治療平台，針對其先前瞄準的領域，例如腫瘤學和自體免疫疾病來開發療法。

參考資料：https://www.biospace.com/article/kyowa-kirin-buys-orchard-for-478m-ahead-of-potential-fda-approval-/

(編譯/劉馨香)