美國時間16日,Vertex Pharmaceuticals宣布與韓國抗體工程藥物開發公司Orum Therapeutics達成協議,Vertex將向Orum支付1,500萬美元預付款,以利用其雙靶向蛋白質降解(TPD²)技術,開發抗體偶聯降解劑(DAC),替代Vertex鐮刀型貧血基因編輯藥物治療前使用的化療藥物。
根據協議,Vertex也可選擇最多三個DAC的合作項目,Orum有望獲得高達9.3億美元的里程碑付款。
Vertex開發的CRISPR Cas9基因編輯細胞療法Casgevy,已批准治療鐮刀型貧血症(SCD)、輸血依賴性β地中海貧血(TDT)患者。
而此次Vertex看上Orum的原因,主要是因為細胞和基因治療在治療前,通常會使用骨髓移植時使用化療藥物Busulfan作為移植調理用藥,但因為Busulfan化療藥物可能會導致患者口腔潰瘍、血球計數降低和器官損傷,一些年長或因疾病而衰弱患者,可能無法忍受這些副作用,Vertex需要更針對性的調理劑來取代化療藥。
Orum擁有一套專有的TPD²技術,其可將靶向蛋白降解(TPD)與抗體藥物複合體(ADC)結合成為抗體偶聯降解劑。Orum表示其開發由抗體引導的蛋白質降解劑,效力可提升一千倍,此外此抗體偶聯降解劑,在與特定細胞表面抗原結合前屬於非活性狀態,可減少非標靶細胞的蛋白質被降解。
2016年成立的Orum Therapeutics,憑藉專有的TPD²技術,已獲得多家國際製藥巨頭青睞與之合作,包括2023年9月,必治妥施貴寶(BMS)以總價1.8億美元取得Orum正在開發治療急性骨髓性白血病(AML),靶向CD33的GSPT1降解劑ORM-6151。
資料來源:https://www.genengnews.com/topics/drug-discovery/replacing-chemo-vertex-orum-launch-up-to-945m-dac-collaboration/
Vertex斥9.45億美元攜韓生技Orum開發DAC取代基因編輯化療調理藥
撰文記者 彭梓涵
日期2024-07-17
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(圖片來源:網路)