幹細胞有望成為扭轉多發性硬化症(multiple sclerosis)病程的治療方法？美國時間8日，紐約帝勢多發性硬化症研究中心(Tisch Multiple Sclerosis Research Center of New York, Tisch MSRCNY)主任Saud Sadiq在外媒採訪中表示，幹細胞有可能成為即早發現、即早治療改善多發性硬化症的潛在療法，目前正在進行臨床二期試驗，預計在今年底將會公布完整數據報告。
 
為了驗證細胞療法在多發性硬化症的修復潛力，Tisch MSRCNY發起了開放標籤的臨床一期試驗，招募20名失能程度不一的進行型多發性硬化症患者。選擇使用的細胞，是從患者骨髓中抽出的間質幹細胞(MSC)，再經過培養衍生成為神經前驅細胞，分三階段注射到患者的脊椎。
 
在臨床一期試驗中，雖然試驗沒有配置安慰劑組，但研究結果顯示，將近70%患者的因病失能都出現改善。Tisch MSRCNY資深研究科學家Violaine Harris認為，雖然沒有見到重度行動力失能的患者出現巨幅改善，但這項研究成果依然非凡(remarkable)，改善了受試者的生活品質。
 
在進一步的雙盲、安慰劑對照之臨床二期試驗中，招募的50名多發性硬化症患者中，40名患者屬於次發進展型(SPMS)，10名為原發進展型。患者在研究前，都先接受擴展殘疾狀態量表(EDSS)評分，在0~10分的範圍內，此次招募的患者評分在3~6.5之間。
 
根據今年4月公布的先期研究成果分析，30%患者的肌肉力量得到改善，且在EDSS低於6分的患者有60%出現改善，但6分左右的患者只有10%出現改善。研究團隊認為，受試者在試驗開始時的殘疾程度，可能是影響治療後改善成效最重要的臨床決定因素。
 
Sadiq表示，雖然臨床二期研究尚未完成，目前結果顯示殘疾程度較低的患者，改善情形比殘疾程度較高的患者來得好。這意味著，如果在患者被確診為多發性硬化症後即早接受幹細胞治療，將有機會防止殘疾程度的惡化。他們預計在今年年底完成臨床二期試驗，並公布完整統計數據。
 
此外，由於給藥過程中牽涉到脊椎穿刺，研究團隊藉此收集到患者的大量脊髓液樣本，他們將利用這些樣本，研究是否有些生物標誌(biomarker)與幹細胞治療的臨床效果有關。
 
多發性硬化症是一種影響大腦和脊髓的神經退化性疾病，它會造成保護神經纖維、幫助訊息傳導的髓鞘受損，進而使得患者喪失行動能力、身體感到麻木、刺痛、疼痛和疲勞，是一種導致患者失能的慢性疾病。
 
根據美國國家醫學圖書館(National Library of Medicine)統計，美國有將近40萬名多發性硬化症患者，每年對美國造成了將近850億美元的經濟影響。該病的發病平均年齡為29歲，它也是導致年輕成人失能的主要因素之一。
 
雖然早在19世紀末就被發現，但確切病因和預防發病的方法至今尚未不明。Sadiq歸納出三個可能和此疾病有關的因素，包含了：個體遺傳背景的差異、為發病鋪路的EB病毒(Epstein-Barr virus)，以及目前尚未有確定性證據的環境因子。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/article/research-shows-stem-cells-might-become-a-game-changer-for-multiple-sclerosis/
 
(編譯 / 吳培安)