今(25)日，2025行政院生技產業策略諮議委員會(2025BTC)，邀請現任美國史丹佛大學心血管中心主任、史丹佛大學醫學院Simon H. Stertzer醫學系及放射學系教授，同時是中央研究院院士吳慶明博士，是「健康台灣」政策下首次BTC會議的新進委員之一。吳慶明在議題一「優勢延續」中，以「AI、基因體、幹細胞—新藥開發趨勢」為題，聚焦基因醫學的應用與創新，分享了精準醫學的最新進展、人工智慧(AI)與幹細胞技術在治療遺傳疾病上的潛力，並呼籲台灣應該把握機遇成為該領域領導者。
 

NGS、CRISPR、iPSC、AI四大技術驅動醫療革命 

 
吳慶明以一位57歲美籍華人患者的真實案例開場。該患者被診斷出嚴重心臟功能不全，伴隨多發性硬化、心力衰竭和高血壓。經基因檢測，醫生發現問題是源於層黏蛋白(laminin)代謝異常，該疾病是傳統療法可以治療，需借助新技術模擬人類發育並開發替代療法。
 
他指出，四項關鍵技術正在推動這場醫療革命。
 
首先是次世代基因定序(NGS)的進步，促進了精準醫學的進展。他回顧，2000年人類基因體定序需耗資20億美元、12年，如今，全基因定序僅需不到500美元。這些大量的數據，讓基因體科技發展飛速。英國生物資料庫(UK Biobank)已從2022年的15萬人數據，擴展至2025年的49萬人。
 
吳慶明也指出，目前正被政府暫停收案的「台灣精準醫療計劃(TPMI)」並不落人後。由中研院生醫所前所長郭沛恩院士發起主導，陳弘昕博士、陳垣崇院士共同領導，已建立全球最大非歐洲族群數據，涵蓋48.6萬台灣人的基因型與臨床數據，這是歐盟研究者難以匹敵的規模。他強烈建議，台灣應該擴大此計劃，並借鑒新加坡模式，在政府投資支持下，抓住機會窗口成為領導者。
 
第二項技術是深具革命性、可精準編輯基因的基因編輯CRISPR技術。CRISPR於2007年發現，兩位發明人Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna因此獲得諾貝爾獎。吳慶明自2016年起，參與FDA相關的審查委員會，並於2023年批准由Vertex和CRISPR Therapeutics合作公司開發、用於治療鐮刀型貧血症(SCD)的基因產品Casgevy。他呼籲，台灣要趁現有競爭者不多之際，積極進入此新興領域，且需作為國家級玩家，而非僅扮演中介角色。
 
第三是誘導性多能幹細胞(iPSC)技術。透過建立體外臨床模型，能以患者細胞模擬疾病機轉，驗證基因定序結果與篩選藥物。第四項是結合生物化學數據設計進行的AI演算預測平台，他並提及Google DeepMind的貢獻，以及人工神經網絡獲諾貝爾物理學獎的研究。
 

動物替代方案興起！掌握FDA政策機遇

 
但吳慶明強調，在整合這些技術時，必需注意美國FDA與NIH對新替代方法(NAMs)政策的轉向。如2022年12月，美國國會通過《FDA現代化法案2.0》，允許使用替代方案以減少動物試驗；2025年4月，FDA進一步計劃逐步取消抗體等藥物的動物實驗要求，轉用AI計算模型。事實上，NIH上個月表示，他們希望看到研究提案者要有與人類相關的臨床前試驗，僅有動物試驗，他們沒有興趣。
 
吳慶明表示，未來，這些模型將能夠穩定並超越傳統試驗，生物技術和學術界也往這一個新方法發展，尤其是類器官和生物晶片。而台灣因為健保握有患者數據，加上政府積極推動人工智慧的政策優勢，可以在生物晶片系統和計算模型方面成為領導者。
 
吳慶明很早就參與了iPSC的尖端發展。他所任職的史丹佛大學心血管中心，擁有累積約2500個患者來源iPSC細胞株，且與患者的臨床資料庫(包含醫療史和基本資料)、多體學數據庫連結，是全球最大的iPSC生物組織庫。這不僅為了解人類遺傳變異如何影響藥物反應表型(drug response phenotypes)研究提供助力，也幫助了FDA在藥物安全性測試的法規監管改革推動。
 
吳慶明接著回到開場所提的57歲心力衰竭患者案例，進一步指出，他帶領團隊透過「培養皿中的臨床試驗」(Clinical trial in a dish)，以患者來源的iPSC深入研究，揭開了層黏蛋白藥物如何導致糖尿病心肌病的機制，並根據患者的多體學資料找到合適的藥物。
 
另一個例子是在美國約35州合法使用的大麻。根據英國生物資料庫數據顯示，大麻與心肌梗塞的增加相關。團隊使用人工智慧設計進行分子篩選，發現Genistein是一個能阻斷CB1受體的潛在候選藥物，可以減輕胃部發炎，且不會引起血腦屏障失敗或迷幻效果。目前正在長期使用醫藥大麻的胃發炎之愛滋病(AIDS)患者進行試驗。
 
還有一個例子是從FDA已批准的藥物中，透過藥物改良使用於可阻斷MD2TL分子靶點的心臟纖維化治療藥物，並已獲FDA批准進行臨床一期試驗。
 
吳慶明特別呼籲，要創建一個利用人類iPSCs、基因體定序，結合人工智慧的生物技術驗證平台，但團隊也發表了論文，強調許多藥物在代謝過程中都會發生變化，透過人工智慧進行開發的藥物，一定要進行驗證測試，因為人工智慧會產生“幻覺”。
 

 台灣健保優勢 應爭取成為美國臨床試驗新選擇

 
吳慶明最後以台灣聞名的棒球運動比喻，好的投手需要兩到三種投球方式，不僅是一種，因此台灣需要第二個投球策略。他強調，台灣的優勢是國民健康保險系統，是許多國家的榜樣，以及擁有受過良好教育的人力資源，包括：精密製造業、半導體業、醫療、生物技術、醫藥行業等。
 
他因此建議，目前在美國和中國的緊張關係下，導致許多臨床實驗無法進行，台灣可以考慮仿效澳洲政府，爭取台灣成為美國臨床試驗另一個值得投入的地方。