mRNA新療法!協助治療全身代謝性疾病!

撰文記者 林以璿
日期2018-01-15
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圖片來源:網路

孤立性甲基丙二酸血症/酸尿(MMA)是一種破壞性代謝性疾病,目前的臨床治療效果不佳。但近日,研究人員發現用生物可降解的脂質納米顆粒(LNP)包裹的hMUT mRNA,可恢復功能性粒線體MUT酶的活性,並在MMA的小鼠模型的mRNA應用治療中取得了一定的進展。

甲基丙二酸血症/酸尿(MMA)是一種破壞性的代謝性疾病,每5萬到10萬個個體中便會有一名患者。MMA最常見的發病機制,是由甲基丙酰輔酶A變位酶完全或部分缺乏所導致。MUT是一種維生素B12依賴性的粒線體酶,用於介導纈氨酸、異亮氨酸和奇數鍊式脂肪酸氧化的最終步驟。

目前針對MMA並沒有任何有效的治療方案,常見的療法仍是膳食蛋白質的限制、輔因子的補充和相關的醫療監測。但經此療法的患者預後並不好,MMA患者的死亡率始終保持在20%左右。

而...