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近日，Vertex醫藥公司宣布SYMDEKO™（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）獲得FDA批准上市，用於治療12歲及以上的囊性纖維化（cystic fibrosis，CF）患者，這些患者的囊性纖維化跨膜傳導調節因子（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）基因攜帶兩個F508del突變複製或者至少攜帶一個對tezacaftor/ivacaftor藥物有反應的突變。SYMDEKO是Vertex獲得FDA批准的第3種針對囊性纖維化根本病因的治療藥物。
囊性纖維化是一種罕見的會縮短壽命的遺傳疾病，由基因突變導致的CFTR蛋白缺陷或缺失引起，影響了北美、歐洲和澳洲約75,000名患者。
兒童必須遺傳到兩個有缺陷的CFTR基因—&m...
