Spark Therapeutics聯手Pfizer

基因療法有望攻克B型血友病

日期2018-05-24
圖片來源:網路

昨(23)日,Spark Therapeutics與輝瑞(Pfizer)公司宣布,所有正在參與在研新藥SPK-9001的1/2期臨床試驗的15名中度至重度B型血友病患者,已經停止了常規輸注因子IX濃縮物,且都沒有出現嚴重不良反應,這些數據在世界血友病聯合會(WFH)世界大會上公佈。

B型血友病是一種罕見的X染色體隱性遺傳病,患者編碼因子IX的基因發生突變,導致體內因子IX數量顯著降低。這會導致患者的凝血功能下降,內出血是患者的常見症狀。在有效療法出現以前,嚴重的血友病患者經常無法活到成年,平均預期壽命只有11年。

如今血友病的主要療法,是透過定...