血友病基因療法 FDA加速優先審評

日期2018-05-28
FDA將針對治療血友病的基因療法提出優先審評條款。(圖片來源:網路)

近日,FDA將針對治療血友病的基因療法提出優先審評條款,優先審評的先決條件為「能否提高凝血相關蛋白在血液中的含量」,而非傳統藥物療法是否能真正改善患者的出血情況。

FDA局長Scott Gottlieb於再生醫學聯盟年度董事會會議上表示,細胞和基因治療將很快成為很多疾病的主流療法,FDA透過「綜合政策框架」來指導公司對不同疾病進行治療方案的評估。...