CRISPR 首度在美國應用於臨床試驗 結合 CAR-T細胞療法

撰文記者 吳培安
日期2019-05-06
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CRISPR 首度在美國應用於臨床試驗,結合 CAR-T 細胞療法 (圖片來源: 網路)

在今年四月底,美國賓州大學的研究團隊證實他們已經利用CRISPR基因編輯搭配CAR-T細胞療法治療兩位癌症患者,這是美國史上第一次將CRISPR應用於臨床治療。

此次試驗在2016年中即獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)核准,但有鑑於過去在細胞療法上的風險與先例,研究團隊直到2018年才註冊這項試驗。

過去在1999年,賓州大學曾經大膽地將當時被寄予厚望的基因療法,施行在一名叫傑西‧格爾辛格 (Jesse Gelsinger)的18歲少年身上,但格爾辛格卻在4天內死了。這起悲劇後續被追查出許多問題,包括動物試驗的副作用數據不足以及牽涉多項利益衝突,因此研究團隊在這次CRISPR結合CAR-T的試驗上更為謹慎。

雖然此次試驗標榜的是美國史上第一次將CRISPR應用於臨床,但這次試驗的主角其實是CAR-T。CAR-T療法是一種能夠透過基因改造為免疫細胞「升級」的...