美國細胞/基因療法研發快速崛起!三分之一為罕見疾病尋曙光

日期2020-03-12
美國細胞/基因療法研發快速崛起!三分之一為罕見疾病尋曙光(圖片來源:網路)

根據美國生物製藥產業組織America’s Biopharmaceutical Companies近期最新出爐的2020年報告,美國目前已有362項細胞/基因療法(cell and gene therapies)開發計畫正在進行,較2018年的統計數字成長了約25%,其中1/3皆屬罕見疾病的潛力療法。

這362個細胞/基因療法開發項目,鎖定的疾病共計超過100種,但在療法開發的主題分布上,仍由癌症一枝獨秀,共有173項,遙遙領先第二的遺傳性疾病34項、第三的眼部疾病27項。

2018年由PhRMA組織(Pharmaceutical Research and Manufacturers of America)所做的統計,當時有289項處於臨床開發階段的細胞/基因療法,今年又成長了約25%,顯示此領域的研發進展快速。

細胞療法與基因療法是兩個相互重疊的領域,它們都以DNA為治療手段。基因療法是利用修改或調整遺傳物質的手段,來改變患者的細胞,以治療先天遺傳或是後天獲得的疾病。

細胞療法則是透過注射或是移植完整的細胞到患者體內,讓它們在患者體內成長、取代或修復受損的組織,來達成治癒疾病的目的。其使用的細胞種類繁多,包括幹細胞、淋巴球、樹突細胞、胰島細胞、修改後的T細胞(例如嵌合抗原受體T細胞,CAR-T細胞)等。

另外值得注意的是,除了細胞/基因療法,RNA干擾(RNAi)和反義RNA(antisense RNA)此類新興療法也正在崛起,這些療法以DNA序列為基礎,透過RNA為媒介,來關閉、或是調整特定基因的表現。FDA目前已經審理了超過60項RNA療法,並批准了6項RNA療法。

盤點FDA核准...