FDA接連拒批5家基因治療藥證!專家:技術進展和急迫性拉高審查門檻

日期2020-11-09
(圖片來源:網路)
編譯 / 吳培安

縱使基因治療產業崛起、眾多類型的產品線(pipelines)如火如荼開發中,但距離Zolgensma於2019年5月獲得FDA核准至今一年半,許多開發基因治療的公司都遭到FDA打回票,包括:BioMarin Pharmaceutical、Sarepta Therapeutics、Voyager Therapeutics、Iovance Biotherapeutics和Bluebird bio,都因研究數據不足或製程疑慮未獲批准、必須調整開發時程,顯示FDA對基因治療的審查日趨嚴格。

FDA對此表示,這些延誤和中斷,和FDA政策改變沒有關係。不過,確實反映出基因治療的人體試驗越來越多,使得當局工作量增加。

FDA組織與先進療法辦公室主任Wilson Bryan對此表示,基因治療產業確實蓬勃成長,目前FDA已經有多達1000件新藥臨床試驗(IND)申請。他認為,隨著越來越多IND申請,有更多壞消息出現也是很自...