《EMBO》子刊:以色列開發內耳基因療法 阻止遺傳性耳聾惡化

日期2020-12-24
(圖片來源:網路)
編譯 / 吳培安

美國時間22日,以色列台拉維夫大學(Tel Aviv University)與美國波士頓兒童醫院組成的研究團隊,於最新一期《EMBO Molecular Medicine》發表在遺傳性耳聾基因療法的成果。研究團隊在遺傳缺陷小鼠出生之時,就將基因療法注射到小鼠內耳中,並成功阻止小鼠聽力惡化,有望為帶有耳聾突變基因的兒童帶來突破性療法。

世界衛生組織(WHO)表示,全球的耳聾兒童中,有半數是因為基因突變造成,目前已知有將近100個基因與遺傳性耳聾相關。在此研究中,科學家聚焦在SYNE4基因。

本文通訊作者Karena Avraham教授表示,數年前他們在兩個以色列家庭中,發現了這種罕見耳聾基因,後來也在土耳其和英國找到案例。他指出,同時從雙親遺傳到SYNE4缺...