編譯/李林璦

美國時間4日，美國食品藥物監督管理局(FDA)宣布，因應個人化醫學時代來臨，FDA研擬了反義寡核苷酸(antisense oligonucleotide, ASO)藥物的新版新藥臨床試驗(Investigational New Drug, IND)指南草案，線上徵求大眾意見至2021年3月4日。
 
FDA指出，目前個人化基因治療產品最先進的是反義寡核苷酸藥物，因此發布新版新藥臨床試驗(Investigational New Drug, IND)指南草案，來促使個人化基因治療領域的進步。
 
FDA希望廠商增進罕病藥物開發能力的同時，確保適當平衡益處與風險，該指南草案提供了關於ASO藥物前期研發和提交IND申請過程的資訊，主要內容有包含：廠商如何從FDA獲得回饋、向FDA提出申請的規範與過程指引、對於人體試驗審查委員會(Institutional Review Board, IRB)內部審查的建議、如何獲取患者的知情同意(Informed Consent)。
 
FDA也提到，從2019年10月刊登於《NEJM》的社論中，FDA意識到這種新型藥物涉及許多道德和社會問題。
 
該社論指出，在臨床試驗中，與傳統受試者相比，患者的角色更像是合作夥伴，藥物治療是否有效，在這類型藥物的試驗中立竿見影，因此，該社論建議在治療前，應在倫理學專家的協助下建立「停止標準」，以避免發生嚴重不良事件。
 
當時的社論中也提出疑問，雖然FDA和其他監管機構通常允許可簡化針對罕見、嚴重疾病的臨床前數據，但個人化治療對於治療1名患者到10名、百名患者之間有所區別，應針對單個患者的治療計劃進行最低的臨床前評估。
 
未來若這種個人化藥物治療變得普遍且成功，那麼監管機構的批准和後續生產可持續性的問題也變得很重要。
 
FDA指出，因此，廠商與個人和其家庭成員討論如何衡量治療的有效性非常重要，同時也要確保個人和家庭成員能在決策之前充足了解該研究藥物的參數，並認知某些研究藥物可能會失敗或發生無法預期的副作用。
 
FDA認為，鼓勵個人化藥物研發可能可以刺激基因定序產業的發展，以及激勵其他同一疾病但不同基因突變的個人化藥物開發。
 
參考資料：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-takes-steps-provide-clarity-developing-new-drug-products-age-individualized-medicine