編譯 / 吳培安

繼去(2020)年9月，美國FDA批准了必治妥施貴寶(BMS)開發的口服azacitidine (產品名Onureg)，作為急性骨髓性白血病(AML)的維持療法(maintenance treatment)後，昨(24)日，主導此項臨床三期試驗的威爾康乃爾醫學院(Weill Cornell Medicine)團隊，將其研究結果發表在新英格蘭醫學期刊(NEJM)上。此藥不僅是首款對AML顯現明顯助益的維持療法，更獲准成為標準照護(standard care)的一部分。
 
這項名為QUAZAR AML-001的隨機化臨床三期試驗，從全球148個醫學中心招募了472名患者，目的是研究AML是否在口服azacitidine維持療法之下能延緩復發。結果發現，患者每個月服用300 mg 劑量的azacitidine達兩週後，在統計上和臨床上，於無復發生存期(RFS)和整體存活率(OS)皆出現顯著改善。
 
中位RFS方面，服藥組和安慰劑組分別為10.2個月vs. 4.8個月；中位OS方面，服藥組和安慰劑組分別為24.7個月vs. 14.8個月；此外，從開始接受維持療法後兩年，仍有50.6%的服藥組患者存活，相較之下安慰劑組僅有37.1%的患者存活。
 
副作用方面，則屬於溫和(moderate)或可控(manageable)，包括嘔吐、低白血球計數和感染，並未導致療法中斷。此外，服藥組和安慰劑組，在生活品質(quality of life)相關的測量上表現相似，顯示口服azacitidine的耐受性良好。
 
該研究的主持研究者、威爾康乃爾醫學院臨床轉譯白血病計畫主任，同時身兼Celgene/ BMS公司支薪顧問的Gail Roboz表示，現在AML患者終於擁有一種有效的療法，能夠用於緩解後(post-remission)的治療，幫助AML患者緩解症狀及改善生存率，此外在耐受性也非常良好，不需在生活品質上妥協。
 
AML是一種令人備感挫折、且威脅生命的血液腫瘤類別。根據美國國家癌症研究所統計，AML每年影響著2萬名美國人，並奪去超過1.1萬人的性命。此疾病主要影響中老年族群，整體而言5年生存率僅有30%，但超過65歲的患者只有10%。更可怕的是，即使是在初次接受化療後達到完全緩解AML也經常復發。
 
Azacitidine實際上是擁有10年以上歷史的AML藥物，其屬於一種低度甲基化(hypomethylating drug)藥物，透過調控細胞內DNA的甲基化標誌達成治療。過去以商品名Vidaza的注射劑型銷售，現已獲批用於經化療已緩解病情、但未根治的AML患者。
 
參考資料：
https://www.sciencedaily.com/releases/2021/01/210122120327.htm