近(5)日，中國金斯瑞(Genscript)旗下南京傳奇生技(Legend Biotech)宣布，與嬌生(J&J)旗下楊森藥廠(Janssen)，合作開發治療多發性骨髓瘤(multiple myeloma)患者的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）之CAR-T療法cilta-cel，已向美國FDA提交生物製劑許可申請(BLA)，有望年底取得藥證。
 
此次提交是基於一項名為CARTITUDE-1的關鍵性1b/2期臨床研究結果。該研究是針對共計97名，經歷約6種療法、但不見效或復發的癌症患者。在首批出爐的臨床2期結果中顯示，經過約一年的治療後追蹤，將近三分之二患者的腫瘤獲得清除，腫瘤縮小了97%，完全緩解率(complete response rate)可達67%。
 
全球性投資銀行傑富瑞(Jefferies)的分析師表示，這是南京傳奇/楊森邁向批准的關鍵一步，若一切順利最快將於今年底取得藥證。
 
不過值得注意的是，與南京傳奇/楊森同樣是針對多發性骨髓瘤患者的BCMA靶向CAR-T療法的必治妥施貴寶(BMS)/ Bluebird bio，其ide-cel產品，已早先於今年3月29日，獲得FDA批准，成為首項多發性骨髓瘤患者的CAR-T療法。
 
目前南京傳奇/楊森雖處於落後狀態，但Jefferies的分析師認為，即便BMS/ bluebird bio 已先取得市場首發，但其的臨床效益不如cilta-cel，在南京傳奇/楊森等待取證的8-9個月時間，BMS/ bluebird bio或許不會有太多先發優勢。
 
Cilta-cel是南京傳奇自主研發的BCMA CAR-T療法。其從病人身體中分離出的自體T細胞，通過基因改造，表面會表現出能與兩個表位結合的嵌合抗原受體，改造後的自體T細胞能夠特異性識別BCMA分子的兩個表位並與之結合。
 
2017年楊森與南京傳奇達成許可協議，南京傳奇授權楊森在全球範圍內共同開發和推廣cilta-cel權利，在大中華區以外以50/50比例共同承擔研究、臨床成本，以及同樣比例的收益分享。
 
資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/legend-biotech-j-j-finish-off-rolling-submission-for-car-t-hopeful-approaches-finish-line

(編譯/彭梓涵)